Une stratégie qui profite au plus grand nombre

Depuis le premier Téléthon, en 1987, l’AFM a investi 250 millions d’euros dans la recherche sur des maladies rares autres que neuromusculaires. Parce qu’elles touchent toute la masse musculaire et les cellules nerveuses, les maladies neuromusculaires sont en effet très complexes. Pour valider au plus vite la pertinence de pistes innovantes comme la thérapie génique ou la thérapie cellulaire, l’association finance donc des projets portant sur des maladies rares moins complexes, qui n’affectent qu’un seul organe ou un tissu : les yeux, les reins, la peau… L’objectif étant ensuite de transposer ces nouveaux concepts thérapeutiques aux maladies neuromusculaires.

Un soutien à d’autres associations

Parmi les essais sur l’Homme soutenus par l’AFM, la moitié porte ainsi sur d’autres maladies rares que les maladies neuromusculaires. L’AFM cofinance certains d’entre eux en partenariat avec d’autres associations, telles Vaincre la mucoviscidose, Alliance Sanfilippo ou encore la Fondation du rein et l’Association pour l’information et la recherche sur les maladies rénales génétiques.

Des perspectives pour les maladies fréquentes

Les nouvelles thérapies sur lesquelles l’association travaille sont également prometteuses pour des maladies plus fréquentes ou certaines lésions accidentelles.

>> L’un des essais qu’elle soutient porte, par exemple, sur le traitement de l’infarctus du myocarde au moyen de cellules souches.

>> De même, le médicament dont elle finance l’essai pour la progéria, une maladie très rare provoquant un vieillissement accéléré des enfants, pourrait permettre de combattre l’un des effets secondaire des trithérapies utilisées contre le sid: le vieillissement prématuré des cellules du patient.

>> Les travaux d’I-Stem (laboratoire dont elle est cofondatrice) pour créer de la peau à partir de cellules souches pourraient servir à soigner les grands brûlés.