L'Institut des Biothérapies : une force de frappe unique au monde



L'Institut des Biothérapies
Lancé fin 2011, l’Institut des Biothérapies des maladies rares rassemble l’Institut de myologie, Généthon, I-Stem et Atlantic Gene Therapies, quatre laboratoires leaders dans leur domaine et financés majoritairement par les dons du Téléthon.
Avec près de 650 experts, cet institut "sans murs" constitue une force de frappe exceptionnelle dont l’objectif est d’accélérer le développement des thérapies innovantes pour les maladies rares. Des thérapies qui intéresseront aussi, à terme, les maladies fréquentes.

Preuve de l’efficacité des biothérapies

En effet, aujourd’hui, il s’agit bien d’apporter des preuves d’efficacité et non de “simples” preuves de principe des biothérapies. Les essais doivent être menés pour que les traitements puissent être enregistrés comme médicaments et être mis à la disposition des malades. Un véritable défi.

De la recherche fondamentale à la clinique

Recherche fondamentale et appliquée, bioproduction, développement clinique, affaires réglementaires, ce sont ces savoir-faire hors normes que les scientifiques trouveront au sein de l’Institut des Biothérapies et grâce auxquels ils seront accompagnés jusqu’aux essais cliniques et surtout jusqu’aux malades. Pour transformer un concept en traitement, il faut avant tout répondre à une multitude de questions. Or, un seul organisme, un seul laboratoire, ne peut pas y répondre, d’où l’importance d’une mutualisation et de la complémentarité des compétences au sein, de l'Institut des Biothérapies.

C’est la première fois qu’une association de malades tente de couvrir toutes les étapes qui vont des recherches fondamentales à la mise à disposition des traitements pour les malades. C'est sans doute un des défis les plus complexes que l'AFM-Téléthon ait eus à relever.

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