Les communiqués de presse

  • L’AFM, partenaire du premier succès de thérapie génique

    2010-09-15
    Un malade atteint d’une maladie sévère du sang, la β-thalassémie, a retrouvé une vie normale, sans recours à des transfusions sanguines mensuelles, grâce à une thérapie génique. Ce résultat publié dans Nature du 16 septembre représente un espoir pour tous ceux qui souffrent de maladies de l’hémoglobine. C’est un nouveau succès pour la thérapie génique et les chercheurs français leaders dans ce domaine (1) mais c’est également une nouvelle victoire pour tous ceux qui, par leurs dons au Téléthon, ont contribué au financement de ces travaux.
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  • Premier succès d'un essai clinique en thérapie génique

    2010-09-15
    Un jeune adulte atteint d’une maladie génétique grave du sang, la b-thalassémie, a été traité avec succès grâce à un protocole de thérapie génique utilisant un nouveau vecteur. Cette thérapie génique s’avère suffisamment efficace pour que, plus de trois ans après le début du traitement, le patient n’ait plus besoin de transfusions sanguines pour mener une existence normale alors qu'il était jusqu'alors transfusé tous les mois pour permettre sa survie. Les résultats de cet essai clinique, dirigé par le Pr. Philippe Leboulch et mené par des équipes de recherche associant le CEA , l’Inserm, l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, l’Université Paris-Sud 11, les universités Paris Descartes et Paris Diderot (Sorbonne Paris Cité), les universités  américaines d’Harvard et de Pennsylvanie, et la société bluebird bio (anciennement Genetix Pharmaceuticals) dont la filiale française est promotrice de l’essai, sont publiés dans la revue Nature du 16 septembre. Les investigateurs principaux cliniques sont le Pr. Marina Cavazzana-Calvo de l'hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP, Université Paris Descartes) et le Pr. Eliane Gluckman de l'hôpital Saint-Louis (AP-HP, Université Paris Diderot) à Paris. Ce premier succès concrétise les espoirs placés dans l’utilisation de la thérapie génique pour traiter les hémopathies. C’est aussi la première fois qu’une thérapie génique efficace est développée pour une maladie génétique aussi fréquente.

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  • Téléthon 2010 - 3 & 4 décembre - On a tous raison[S] d’y croire

    2010-09-09
    Les 3 et 4 décembre prochains, c’est l’humoriste Anne Roumanoff qui sera la marraine du Téléthon 2010 organisé par l’AFM et France Télévisions. Avec Juline, 6 ans et demi, ambassadrice des familles frappées par la maladie, elle portera le message de cette 24ème édition : « On a tous raison[S] d’y croire ». En direct de Troyes, de Pau, de Paris et des 13 villes ambassadrices*, les animateurs de France Télévisions orchestreront les 30 heures de solidarité sur France 2 et France 3 qui seront également relayées par les antennes de Radio France.

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  • FSHD : l’équipe de l’Université de Mons avait vu juste !

    2010-09-02
    « Stress test » réussi pour le modèle montois de la dystrophie musculaire FSHD
    Un peu comme pour les tests de la capacité des banques à résister à des conditions de crash financier, un consortium international réunissant 8 laboratoires vient de mettre à l’épreuve, avant de le valider, le modèle proposé par une équipe de l’Université de Mons dirigée par le Professeur Alexandra Belayew. Ce « modèle montois » vise à expliquer le déclenchement d’une maladie génétique, la dystrophie facio-scapulo-humérale ou FSHD. Un article annonçant la validation de ce modèle a été publié par le consortium dans la   prestigieuse revue « Science » d’août 2010 (Lemmers et al, 19 août 2010).
    La FSHD fait partie des dystrophies musculaires héréditaires caractérisées par une dégénérescence irréversible plus ou moins rapide de certains muscles. Elle constitue la troisième plus fréquente chez l’homme après les maladies de Duchenne et de Steinert et affecte un individu sur 17.000. Le nom de la maladie reflète sa progression: elle atteint d’abord les muscles de la face (incapacité à sourire et à fermer les yeux en dormant), ensuite les épaules (scapulo) et puis des membres (humérale).

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  • Les « bébés bulle » ont 11 ans : l’efficacité de la thérapie génique est démontrée

    2010-07-22
    11 ans déjà ! En mars 1999, Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina et leurs équipes de l’Inserm, de l’AP-HP et de l’Université Paris Descartes traitaient pour la première fois par thérapie génique des enfants atteints d’une maladie les privant de défenses immunitaires. Aujourd’hui, sept enfants pris en charge en France vont bien et mènent une vie normale. Ces onze années ont permis aux chercheurs de perfectionner la thérapie, de  comprendre et de tenter de s’affranchir des problèmes de toxicité rencontrés aux débuts de cette aventure. En écho à cette réussite, deux nouveaux essais cliniques démarrent en 2010. Ils concernent le DICS-X et le syndrome de Wiskott Aldrich.Le suivi de cette étude est publié ce jour dans The New England Journal of Medicine.
    Ces travaux remarquables ont reçu le soutien de l’AFM grâce aux dons du Téléthon.

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  • 2nd plan maladies rares : Les associations de malades renforcent leur vigilance

    2010-07-21
    A l’occasion de la remise, ce jour, du « rapport de propositions » pour un second plan national maladies rares aux ministres de la santé et de la recherche, l’Association Française contre les Myopathies (AFM), l’Alliance Maladies Rares (200 associations) et la fédération européenne Eurordis tiennent à exprimer leur incompréhension : ce qui devait être le second plan Maladies rares pour la période 2010-201 est aujourd’hui présenté comme « des propositions qui constitueront le socle d’élaboration du plan ».

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  • L’AFM réunit son 6ème Conseil Scientifique présidé par le Dr Naomi Taylor

    2010-06-24
    A l’occasion de ses Journées des Familles 2010, l’AFM réunit, pour la première fois, son nouveau Conseil Scientifique, le vendredi 25 juin au Parc Floral de Paris. Ce 6ème Conseil Scientifique est présidé par le Dr Naomi Taylor, directrice de recherche à l’Inserm et immunologiste au sein de l’Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier.

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    > Liste des membres du 6ème Conseil scientifique.

    > Biographie du Dr Naomi Taylor, présidente du 6ème Conseil Scientifique.

  • Autonomic Paris - 9,10 et 11 juin 2010

    2010-06-09
    L’AFM, une association qui place les besoins de la personne au coeur de l’innovation !

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  • Biothérapies innovantes et maladies génétiques de l’oeil : le Réseau Thérapie Génique Oculaire prépare le lancement des essais chez l’Homme

    2010-06-03
    Demain, une trentaine d’experts des biothérapies innovantes et des maladies génétiques oculaires seront réunis à Généthon (Evry) pour dresser un premier bilan des travaux menés dans le cadre du Réseau Thérapie Génique Oculaire (R-TGO).

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  • Collaboration AP-HP/AFM : Autorisation européenne de mise sur le marché d’un médicament pour une maladie rare

    2010-05-03
    L’expertise et le savoir-faire des équipes de l’Assistance Publique - Hôpitaux de Paris et la collaboration de l’Association Française contre les Myopathies (AFM) ont permis d’obtenir une Autorisation européenne de Mise sur le Marché pour le produit dénommé Firdapse© (Amifampridine) utilisé pour le syndrome de Lambert-Eaton.

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