Des experts vous soutiennent, répondent à vos questions et vous orientent.

Maladies neuromusculaires
01 69 47 11 78

Maladies rares
01 56 53 81 36
www.maladiesraresinfo.org

Maladies rares et médicaments orphelins www.orphanet.fr

Essai de l'acétate d’ulipristal dans la CMT 1A

Un essai clinique en cours en France

Évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité de l'acétate d’ulipristal chez 45 hommes atteints de CMT 1A, âgés de 18 à 70 ans, pendant un an.

Débuté fin 2015, le recrutement de l'essai UPACOMT est en cours, dans un premier temps à Strasbourg,  centre coordonnateur de l'essai, puis progressivement, d'ici juin 2016, dans 4 centres supplémentaires de l'est de la France (Besançon, Dijon, Nancy, Reims).

Objectifs de l'essai

Évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité de l'acétate d’ulipristal chez 45 hommes atteints de CMT 1A, âgés de 18 à 70 ans, pendant un an.

L'acétate d’ulipristal est un anti-progestérone développé par HRA Pharma et déjà commercialisé en France pour d'autres indications. C'est un médicament hormonal qui bloque les effets d'une hormone sexuelle, la progestérone (on parle d'antagoniste des récepteurs de la progestérone).

La progestérone augmente l’expression de PMP22, la protéine produite en trop grande quantité dans la CMT 1A. Des chercheurs se sont donc intéressés aux effets des anti-progestérones et ont montré, chez le rat modèle de CMT 1A, que les anti-progestérones diminuent la synthèse de PMP22 et améliorent les symptômes de la maladie.

Cet essai de phase II va permettre d'étudier les effets de l'acétate d’ulipristal chez l'homme, afin de voir s'il diminue la synthèse de PMP22 et si cela entraîne une diminution des signes de la maladie au niveau biologique (diminution des marqueurs de stress oxydant) et sur le plan clinique (stabilisation ou augmentation de la force musculaire, diminution des difficultés rencontrées dans les gestes du quotidien…).

Qui est concerné ?

  • Des hommes atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (duplication génétiquement confirmée), âgés de 18 à 70 ans, présentant une faiblesse musculaire et résidant dans l'est de la France.
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine pour chaque participant s'il reçoit une des deux doses testées d'acétate d’ulipristal ou le placebo (étude traitement candidat versus placebo). C'est par la comparaison de l'évolution des trois groupes que les médecins pourront évaluer les effets du traitement dans la CMT 1A.
  • Ni l'équipe médicale, ni le patient ne sait quel produit ce dernier reçoit (placebo ou ulipristal acétate) (étude en double aveugle).
  • Pour chaque participant, l'essai dure 1 an et 1 mois et comporte 8 visites sur site (dont la visite de sélection).
  • Un petit prélèvement de peau (biopsie cutanée) sur la face latérale d'un doigt, au début et à la fin de l'essai permet d'évaluer la quantité de PMP22 produite. Sont aussi évalués la force musculaire, les capacités fonctionnelles, la qualité de vie et le degré d'atteinte de nerfs lors des différentes visites à l’aide de questionnaires, de tests d’endurance et d’un électroneuromyogramme (au début et à la fin de l'essai).

En savoir plus sur les essais cliniques

Où a lieu l'essai ?

  • L'essai se déroule dans 5 centres investigateurs, dans l'est de la France :

- Hôpital de Hautepierre, Strasbourg, Centre de Référence Maladies neuromusculaires d'origine génétique de l'enfant et de l'adulte de Strasbourg (centre coordonnateur).
Contact : Andoni ECHANIZ-LAGUNA
- Hôpital de Hautepierre, Strasbourg, Centre d'investigation clinique (INSERM U1434).
Contact : Dr COLLONGUES
- Hôpital Central, Nancy :
Contact : Marc Debouverie
- CHU MINJOZ, Besançon :
Contact : Laurent Tatu
- Hôpital le Bocage, Dijon :
Contact : Agnes Jacquin
- CHU de Reims :
Contact : Marie-Pierre CHAUNU

  • Pour être contacté par un médecin en charge de l’étude, vous pouvez laisser vos coordonnés sur le formulaire de contact en ligne sur le site des hôpitaux universitaires de Strasbourg.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

En savoir plus sur la recherche dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth

Publié le : 11/04/2016

Des repères pour mieux gérer la maladie au quotidien

 

Les avancées de la recherche dans les maladies