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Essai CHERISH dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1

Un essai clinique international en cours en France

Évaluer la sécurité d'utilisation et l'efficacité du nusinersen dans l'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 de type 2

Démarré en novembre 2014, cet essai de phase III, randomisé, en double aveugle, contre une procédure factice est en cours. Le recrutement des participants est terminé.

Objectif de l'essai

Évaluer pendant 15 mois la sécurité d'utilisation et l'efficacité clinique de l'administration dans le liquide céphalo-rachidien du nusinersen (anciennement IONIS-SMNRx ou ISIS-SMNRx) chez 117 enfants atteints d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type 2, âgés de 2 à 12 ans et capables d'être assis sans aide mais n'ayant jamais acquis la marche.

Préalable de l'essai

Le nusinersen est un oligonucléotide antisens qui a été développé par IONIS Pharmaceuticals (anciennement ISIS Pharmaceuticals). Il a pour but d'augmenter la production de protéine SMN fonctionnelle en agissant sur la maturation du gène SMN2. Chez la souris, le nusinersen entraine une augmentation du nombre de motoneurones de souris modèle de SMA, ainsi qu'un allongement de leur durée de vie.

Qui est concerné ?

  • Des enfants atteints de SMA de type 2, âgés de 2 à 12 ans, capables de tenir assis sans aide mais n’ayant jamais acquis la marche.
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l’essai ?

  • Un tirage au sort (étude randomisée) détermine quel participant sera traité par nusinersen (2/3 des participants) et quel participant recevra la procédure factice (1/3 des participants). La procédure factice imite l’injection à l’endroit où l’injection est normalement effectuée, mais est réalisée sans produit et sans réelle injection (placebo).
  • C’est un essai en double aveugle : ni le médecin investigateur, ni la famille ne savent si le nourisson a reçu l’injection intrathécale ou la procédure factice.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où se déroule l’essai ?

  • C’est un essai international qui se déroule en France, en Allemagne, au Canada, en Corée, aux États-Unis, en Espagne à Hong-Kong, en Italie, au Japon, et en Suède.
  • L'investigateur principal de l'essai en France est le Dr L. Servais de l’Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière (Paris). Les participants sont suivis à l’Institut I-Motion (Hôpital Trousseau, Paris).

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

  • Sur le site internet Clinicaltrials.gov : NCT02292537 (en anglais).

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Publié le : 03/08/2016

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