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L’essai clinique : une étape incontournable

Évaluation scientifique des effets d’un nouveau traitement chez l’homme

Étudier selon une méthodologie scientifique rigoureuse, si le candidat médicament est bien toléré et efficace pour une maladie donnée.

Un essai clinique (ou thérapeutique) est une expérimentation scientifique au cours de laquelle un traitement potentiel est étudié chez l’homme afin d’évaluer sa tolérance et son efficacité.

But d’un essai clinique

Un essai clinique a pour but de vérifier chez un nombre significatif de personnes qu’un nouveau traitement est bien toléré et qu’il est efficace dans la maladie que l’on veut traiter. C’est une étape préalable incontournable à la mise à disposition d’un nouveau traitement.

Développer un médicament est long, complexe et coûteux

L’ensemble des étapes allant de l’identification d’un « candidat médicament » jusqu’à l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) constitue ce qu’on appelle le développement d'un médicament.

C’est un processus long (plus de 10 ans en général) qui passe par trois grandes étapes :

  • la recherche fondamentale : comprendre les mécanismes des maladies, imaginer des traitements (pharmacologique, thérapie génique, thérapie cellulaire), identifier des candidats médicaments ; créer des modèles cellulaires et animaux... ;
  • le développement préclinique : étudier le candidat médicament (propriétés physico-chimiques, comportement, toxicité…) sur des cellules en culture (in vitro) et des modèles animaux (in vivo) ;
  • le développement clinique : étudier le candidat médicament chez l'homme, par des essais cliniques successifs (comportement dans l’organisme humain, doses, voies d’administration, toxicité, efficacité dans une maladie donnée...)

C’est un processus complexe qui doit respecter une réglementation stricte afin d’assurer la sécurité aussi bien des personnes qui participent aux essais du candidat médicament que celle des personnes amenées à être traitées par le médicament ultérieurement.

Les essais cliniques : une étape incontournable de la recherche

Ce n'est qu'une fois que les études pré-cliniques ont apporté la preuve que le traitement est susceptible d’être efficace et bien toléré chez l’homme que les autorités réglementaires, sur la base de ces résultats précliniques, peuvent répondre favorablement à la demande d’autorisation d’essai clinique.

Chez l’homme, le candidat médicament est testé au cours de différents essais successifs pour obtenir des preuves fiables de la sécurité et de l’efficacité de son utilisation.

Ces essais constituent des étapes successives du développement clinique du médicament :

  • essai de phase I pour évaluer la tolérance et l’innocuité du candidat médicament chez un petit nombre de volontaires sains (parfois malades),
  • essai de phase II pour choisir de la meilleure dose,
  • essai de phase III pour évaluer l’efficacité thérapeutique dans la maladie que l’on veut soigner sur des critères précis et objectifs.

Ce n’est qu’une fois que les étapes précliniques et cliniques ont été franchies avec succès qu’il est possible de faire une demande d’autorisation de mise sur le marché du traitement (AMM).

Même une fois sur le marché, le traitement reste sous surveillance

L’autorisation de mise sur le marché (AMM) du traitement est attribuée par les autorités règlementaires françaises (ANSM : Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) ou européennes (EMA : European Medicines Agency, l’agence européenne du médicament) à un fabricant de médicaments, pour un médicament qui a montré qu'il était efficace et sans danger dans une indication thérapeutique précise. L’AMM permet au fabricant de le commercialiser.

L’étape après la commercialisation constitue une période de pharmacovigilance ou essai de phase IV. Elle permet d’évaluer la fréquence et la gravité des effets indésirables (attendus ou encore inconnus) du médicament dans la population traitée.

En savoir plus sur la participation à un essai clinique

Publié le : 26/09/2013

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