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Essai Moonfish dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1

Un essai clinique suspendu

Débuté fin 2014, l'essai MOONFISH a été suspendu par mesure de précaution en attendant des analyses supplémentaires sur les effets à long terme du RG7800 dans des modèles animaux.

Objectif de l’essai

Évaluer pendant 12 semaines la sécurité d’utilisation, la tolérance et le devenir dans l'organisme (pharmacocinétique) de doses multiples ascendantes de RO6885247chez 48 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale lié à une mutation du gène SMN1 (SMA).

Préalable de l’essai

Le RO6885247 (ou RG7800) est une petite molécule qui vise à augmenter, dans le système nerveux, les muscles et d'autres tissus, la production de protéine SMN en modifiant la maturation (épissage) de l’ARN messager de SMN2 pour favoriser la réintégration de l’exon 7.

Les résultats d'un essai de phase I ont montré que le RO6885247 est bien toléré chez des volontaires sains à toutes les doses testées.

Qui est concerné ?

  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l’essai ?

Un tirage au sort (étude randomisée) détermine quel participant est traité par le RO6885247 par voie orale et quel participant reçoit le placebo (groupe contrôle) selon un rapport 2 :1

  • Un tirage au sort détermine qui reçoit le RO6885247 ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'est une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit (RO6885247 ou placebo).

En savoir plus sur les essais cliniques

Où se déroule l’essai ?

C’est un essai international qui se déroule en France, aux États-Unis, en Italie, aux Pays Bas, en Suisse et au Royaume-Uni.

En France, il y a un seul centre investigateur, l’Institut de Myologie, Hôpital Pitié-Salpêtrière (Paris).

Contacts : l.servais@institut-myologie.org, t.gidaro@institut-myologie.org

Tel secrétariat : 01 42 16 66 47

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

  • Auprès de l'investigateur principal de l'essai.

D'autres études cliniques en France dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1

En France, se déroulent d'autres études cliniques dans l'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) :

  • Une étude de l’histoire naturelle de la SMA (NatHis SMA) a pour but d’évaluer l’histoire naturelle de la maladie chez des personnes atteintes de SMA de type II et III, âgées de 2 à 30 ans. Cette étude se déroule en France, en Belgique et en Allemagne.
  • L’essai TROPHOS a évalué la tolérance et l’efficacité de l’olesoxime chez 150 personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale (SMA) de type II et III, âgées de 3 à 25 ans. Cet essai est terminé, les données sont en cours d’analyse.

Une étude préclinique, soutenue financièrement par l'AFM-Téléthon, a pour objectif d'évaluer les possibilités d’application clinique d'une thérapie génique basée sur l’administration d’un vecteur AAV (Adeno Associated Virus) portant une copie normale du gène SMN1.

Publié le : 01/10/2015

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