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ESSAI « PLEO CMT » PXT3003 DANS LA CMT 1A

Un essai clinique international en cours en France

Évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité du PXT3003 pendant 15 mois, chez 300 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A.

Débuté en décembre 2015, le recrutement de cet essai contrôlé est en cours en France, et dans 6 autres pays dans le monde (Allemagne, Belgique, Espagne, États-Unis, Pays-Bas et Royaume-Uni).

Objectifs de l'essai

L'objectif de cet essai international de phase III est d'évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité du PXT3003 pendant 15 mois, chez 300 personnes atteintes de CMT 1A (dont 80 en France), âgées de 16 à 65 ans.

Le PXT3003 est un candidat-médicament développé par Pharnext, qui a déjà fait l'objet d'un premier essai de phase II auprès de 80 personnes atteintes de CMT1A. Cet essai, qui s'est déroulé en France entre 2010 et 2014 a montré que le candidat-médicament était efficace sur certains des paramètres musculaires et électrophysiologiques évalués.

Ce nouvel essai se déroule sur une plus longue durée et sur un plus grand nombre de sujets. Il permettra de préciser le degré d'efficacité du PXT3003 et de déterminer la dose la plus efficace. 

Le PXT3003

Le PXT3003 est un pléo-médicament : il est composé d'une association à faibles doses de médicaments déjà commercialisés pour d’autres indications (baclofène, naltrexone et  sorbitol) et sélectionnés pour cibler le réseau de protéines perturbé dans la CMT 1A.

Ces molécules ciblant spécifiquement les anomalies liées à la CMT 1A dans le nerf ont été sélectionnées grâce à des études précliniques, en partie financées grâce aux dons du Téléthon. Les travaux chez des rats modèles de CMT 1A ont montré que le PXT3003 diminue la production de la protéine PMP22 et améliore la myélinisation et les signes cliniques de la maladie.

L’Agence Européenne des Médicaments et de la Food and Drug Administration (aux États-Unis) ont accordé le statut de médicament orphelin au PXT3003 dans le traitement de la CMT1A. Cette désignation s’applique à des « candidats-médicaments » (qui n’ont pas encore fait leur preuve d’efficacité) dans les maladies rares, dans le but de faciliter les différentes étapes de leur développement clinique. Les deux agences ont aussi contribué au design de cette nouvelle étude et en ont validé les grandes lignes.

Qui est concerné ?

  • Des personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A (génétiquement confirmée) à un stade léger à modéré (selon le score de CMTNS V2 entre 2 et 18), âgées de 16 à 65 ans et présentant une faiblesse musculaire.
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai.  Seuls un entretien avec le médecin investigateur et le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine pour chaque participant s'il reçoit une des deux doses testées du PXT3003 ou le placebo (étude traitement candidat versus placebo). C'est par la comparaison de l'évolution des trois groupes que les médecins pourront évaluer les effets du traitement dans la CMT 1A.
  • Ni l'équipe médicale, ni le patient ne sait quel produit ce dernier reçoit (placebo ou PXT3003) (étude en double aveugle).
  • Pour chaque participant, l'essai dure 15 mois et comporte 7 visites sur site (dont la visite de sélection).
  • La force musculaire, la qualité de vie et le degré d'atteinte de nerfs sont évalués à chaque visite à l’aide de questionnaires, de tests d’endurance et d’une étude de conduction nerveuse par électrophysiologie (électroneuromyogramme).

En savoir plus sur les essais cliniques

Où a lieu l'essai ?

  • L'essai se déroule dans 7 pays dans le monde : France, Allemagne, Belgique, Espagne, États-Unis, Pays-Bas et Royaume-Uni.
  • En France, il y a 6 centres investigateurs : CHU la Timone, Marseille (centre coordonateur) ; Hôpital Dupuytren, Limoges ; CHU Lyon Sud; Hôtel Dieu, CHU de Nantes ; Hôpital R. Salengro, CHU de Lille et Hôpital Kremlin Bicêtre, Paris.
  • Le coordonnateur pour la France est le Professeur Shahram Attarian de Marseille
  • Contact : par téléphone +33 (0)4 91 32 41 65 ou par mail pleocmt@orphan-dev.org.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

Publié le : 07/01/2016

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