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Essai Rapami

Un essai en cours en France dont les premiers résultats sont attendus pour mars 2018.

Évaluer les effets de la rapamycine (ou sirolimus) dans la myosite à inclusions sporadique.

Démarré en juillet 2015, cet essai de phase IIb, randomisé, en double aveugle, contre placebo, est en cours de recrutement. Sa fin est prévue en mars 2018.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai, soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon, est d'évaluer la tolérance et l'efficacité de la rapamycine (ou sirolimus) en solution buvable chez 44 personnes atteintes de myosite à inclusions, âgées de plus de 45 ans.

Préalable à cet essai

La myosite à inclusions ne répond à aucun traitement conventionnel. Une immunosuppression ciblée par la rapamycine (ou sirolimus), un immunosuppresseur déjà utilisé dans les greffes de rein, améliore les signes de la maladie dans une souris modèle de myosite. Elle pourrait ralentir la progression de la myosite à inclusions en contrôlant à la fois les mécanismes auto-immuns et dégénératifs de la maladie.

Qui est concerné ?

Des personnes atteintes de myosite à inclusions, âgées de plus de 45 ans.
D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine qui reçoit la rapamycine ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'est une étude en double aveugle c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit (rapamycine ou placebo).
  • Pour chaque participant, l'essai dure un an et comporte 10 visites sur site.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai qui se déroule dans un centre, en France (Service de médecine interne et Centre d’investigation clinique, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris).
  • L'investigateur principal de l'essai est le Pr O.Benveniste (Centre de références maladies neuromusculaires, Service de médecine interne, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris)
  • Promoteur de l'essai : Inserm

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

D'autres études cliniques en cours en France

En France, un autre essai clinique est en cours dans la myosite à inclusions :

  • un essai de phase II/III (essai Resilient) a pour objectif d’évaluer la sécurité d’utilisation, la tolérance et l’efficacité de trois doses (faible, moyenne, élevée) de BYM338 en intraveineux pendant un an sur la fonction motrice, la force musculaire et la mobilité chez 240 personnes atteintes de myosite à inclusions sporadique (sIBM).

 

Publié le : 17/08/2015