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Essai UX001-CL301 dans la myopathie GNE

Un essai en cours en France dont les premiers résultats sont attendus pour juillet 2017.

Évaluer les effets de l’acide sialique à libération prolongée dans la myopathie GNE

Le recrutement de cet essai démarré en mai 2015 est terminé.

La fin de l’essai est prévue en juillet 2017 et des premiers résultats pourraient être disponibles dès juin 2017.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai de phase III, randomisé, en double aveugle, contre placebo, est d'évaluer la tolérance et la sécurité d’emploi ainsi que l'efficacité de l’acide sialique à libération prolongée par voie orale pendant un an (48 semaines) chez 80 personnes atteintes de myopathie GNE, âgées de 18 à 55 ans.

Préalable à cet essai

  • Les myopathies GNE (myopathie de Nonaka ou myopathie à inclusions héréditaire (hIBM) ou myopathie distale à vacuoles bordées ou myopathie épargnant le quadriceps) sont des myopathies liées à des anomalies du gène GNE. Le gène GNE code une enzyme nécessaire à la synthèse de l’acide sialique.

L'administration d’une forme d’acide sialique, l’acide N-acétylneuraminique ou NeuAc, à des souris modèles de myopathies GNE- améliore leur fonction musculaire.

  • Dans le but d’augmenter la quantité d’acide sialique dans les myopathies GNE, la société Ultragenyx a développé une forme d’acide sialique à libération prolongée (SA-ER).

En 2012, un essai de phase II de SA-ER (États-Unis, Israël) réalisé en double aveugle sur une période de 1 an (46 patients), puis un autre essai en 2013 (56 patients) avec une extension de la phase II sur 3 ans (États-Unis, Israël) ont donné des résultats suffisamment probants pour débuter l’essai UX001-CL301, essai de phase III avec le SA-ER.

Qui est concerné ?

  • Des personnes atteintes de myopathie GNE (myopathie de Nonaka ou myopathie à inclusions héréditaire (hIBM) ou myopathie distale à vacuoles bordées ou myopathie épargnant le quadriceps), âgées de 18 à 55 ans, dont le diagnostic a été confirmé par des tests génétiques.
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine qui reçoit l’acide sialique à libération prolongée (SA-ER) ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'est une étude en double aveugle, c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit (SA-ER ou placebo).
  • Pour chaque participant, l'essai dure un an (48 semaines) et comporte, outre la visite d'inclusion, 6 visites de suivi tous les 2 mois (8 semaines).
  • Lors du suivi, à chaque visite sont réalisés différents examens : mesures de force musculaires des membres supérieurs et inférieurs, test de marche de 6 minutes, tests chronométrés de relever de la position assise...

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai international qui se déroule dans 13 centres, en France (Institut de Myologie, Paris ; CHU de la Réunion, St Pierre), en Bulgarie, au Canada, aux États-Unis, en Italie, en Israël et au Royaume-Uni.
  • Les investigateurs de l'essai sont : Dr Anthony Béhin (Institut de Myologie, GH Pitié-Salpêtrière, Paris) et le Dr Ariane Choumert (CHU La Réunion, Site GHSR, Saint Pierre, DROM-COM)
  • Promoteur de l'essai : Ultragenyx Pharmaceutical

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

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Publié le : 03/02/2017

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