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FSH et LGMD2B : ATYR1940

Un essai en cours en France

Évaluer la tolérance, la sécurité d’utilisation et l’activité biologique de l’ATYR1940 et ses effets sur l'inflammation musculaire dans la LGMD2B et la FSH

Démarré en septembre 2015, cet essai de phase Ib/II, en ouvert, contre placebo, est en cours de recrutement.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai est d’évaluer la tolérance, la sécurité d’utilisation, l’immunogénicité et l’activité biologique de l’ATYR1940 chez 8 personnes atteintes de myopathie des ceintures de type 2B (LGMD2B) et 8 personnes atteintes de myopathie facio-scapulo-humérale (FSH), âgés de 18 à 75 ans d’une part et de compléter les résultats obtenus lors du premier essai chez les patients atteints de FSH d’autre part.

Préalable à cet essai

L’ATYR1940 est une molécule modulatrice du système immunitaire, potentiellement bénéfique sur les myopathies présentant une composante inflammatoire.
Sa formule est dérivée de celles de protéines naturelles, les physiocrines, dérivées d’enzymes tRNA synthetases, dont le rôle immunomodulateur a été récemment découvert.

Qui est concerné ?

Des personnes atteintes de myopathie des ceintures 2B (LGDM2B) ou dysferlinopathie ou de myopathie facio-scapulo-humérale, âgées de 18 à 75 ans, dont le diagnostic a été confirmé par une analyse génétique.
D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seul un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

• Tous les participants reçoivent l’ATYR1940. Différentes doses de l’ATYR1940 sont évaluées (0,3, 1 ou 3 mg/kg).
• C’est un essai en ouvert, c'est-à-dire que les médecins et les participants ont connaissance du traitement à l'essai.
En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

• C'est un essai international qui se déroule dans 2 centres en France (Marseille et Paris) et au Danemark, aux États-Unis et en Italie.
• L'investigateur principal de l'essai en France est le Professeur Attarian, du Centre de référence des maladies neuromusculaires et de la SLA (hôpital de la Timone, Marseille).
• Promoteur de l'essai : aTyr Pharma

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région
• Auprès de l'investigateur principal de l'essai : Pr Attarian et de la cellule de coordination OrphanDev : 04 91 32 41 62
• Sur le site internet ClinicalTrials.gov : NCT02579239


Publié le : 06/04/2016

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