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Laboratoires

L’Institut des biothérapies : une force de frappe unique
Pour accélérer la mise au point de traitements pour les maladies rares, l’AFM-Téléthon a fédéré 4 laboratoires leaders internationaux dans leur domaine.
Pour accélérer la mise au point de traitements pour les maladies rares, l’AFM-Téléthon a fédéré 4 laboratoires leaders internationaux dans leur domaine.

En plus des 285 programmes de recherche qu’elle soutient chaque année, l’AFM-Téléthon a créé, au fil du temps, ses propres laboratoires, seule ou en partenariat avec la recherche publique. Depuis 2011, ces laboratoires sont rassemblés au sein de l’Institut des Biothérapies des maladies rares. Sa mission : accélérer la mise à disposition des traitements innovants pour les malades. 

L’Institut des Biothérapies des maladies rares regroupe 4 centres de recherche initiés et financés majoritairement par l’Association : Généthon et Atlantic Gene Therapies pour la thérapie génique des maladies rares, I-Stem pour la thérapie cellulaire des maladies monogéniques, l’Institut de Myologie pour les maladies du muscle. 

Avec un budget de 40,8M€ financé par l’AFM-Téléthon, soit 53% du budget global, l’Institut des Biothérapies est une force de frappe unique au monde : 

  • 4 laboratoires leaders internationaux dans leur domaine ;
  • Plus de 600 chercheurs, techniciens, médecins, ingénieurs et autres spécialistes ;
  • Près de 25 000 m2 de laboratoires à Paris, Evry (Essonne) et Nantes.

L’Institut permet de mieux coordonner les projets transversaux, en particulier les essais. Il est considéré comme un exemple dans le domaine de la recherche translationnelle, un modèle qui va du fondamental à la mise à disposition des traitements pour les malades.

Généthon, fer de lance de la thérapie génique des maladies rares

Créé en 1990 par l’AFM –Téléthon, Généthon s’est illustré dans les années 90 par la réalisation des premières cartes du génome humain. Mises à la disposition de la communauté internationale, ces cartes ont considérablement accéléré  la découverte des gènes responsables de maladies. Elles ont été le point de départ du décryptage du génome humain qui s’est achevé en 2003.  

Aujourd’hui, avec ses 290 collaborateurs, Généthon est l’un des leaders mondiaux de la thérapie génique des maladies rares, de la recherche au développement clinique. Le laboratoire de l’AFM-Téléthon est ainsi le promoteur de deux essais cliniques internationaux en cours pour des déficits immunitaires et mène une dizaine de programmes au stade pré-clinique pour des maladies rares des muscles, de la vision, du cerveau, du foie, de sang… 

Prix Galien France 2012, Généthon a, en 2013, obtenu le statut d’établissement pharmaceutique. Son centre de production, Généthon Bioprod, dispose de la plus grande capacité de production de médicaments de thérapie génique au monde.

En savoir plus : Généthon synthèse d’activités 2014

Institut de myologie, l’expert du muscle

Créé en 1996, l’Institut de Myologie est situé à Paris au cœur de l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière. Ses 250 médecins, chercheurs, ingénieurs et personnels soignants, assurent à la fois des activités de recherche – fondamentale et clinique -, des consultations médicales pour les patients atteints de maladies neuromusculaires ainsi qu’une activité d’enseignement. 

C’est un centre de référence international qui participe à une vingtaine d’essais cliniques pour les maladies neuromusculaires. L'année 2014 a vu la création du Centre de recherche en myologie, la mise en place d'un centre de recherche clinique pédiatique (Hôpital Trousseau) et le lancement d'une réflexion autour du projet de création d'une fondation de myologie.

En savoir plus : Institut de myologie synthèse d'activités 2014

I-Stem, le pionnier des cellules souches

Fruit de la collaboration entre l’AFM-Téléthon et l’Inserm, I-Stem est, depuis sa création en 2005, le plus grand laboratoire de recherche français sur les cellules souches et la thérapie cellulaire des maladies monogéniques.

Ses 75 collaborateurs travaillent à l’élaboration de traitements fondés sur le potentiel thérapeutique des cellules souches : greffes de cellules souches pour le traitement de maladies neurodégénératives, neuromusculaires de la peau ou de la rétine ; criblage à haut débit de molécules  sur des modèles cellulaires de la progéria, la maladie de Huntington, la maladie de Lesch Nyan ou la dystrophie musculaire de Steinert. 

En savoir plus : Istem synthèse d'activités 2014

Atlantic Gene Therapies, le pôle Nantais de thérapie génique

Né en 2012 sous l’impulsion de l’AFM-Téléthon, Atlantic Gene Therapies a la capacité d’accompagner un projet de la recherche à l’essai clinique en regroupant des expertises et des plateformes dédiées à la recherche translationnelle. Les 85 experts du pôle nantais mettent au point des stratégies de thérapie génique appliquées notamment à des maladies génétiques de la rétine, des muscles et du système nerveux central. 

En savoir plus : Atlantic Gene Therapies synthèse d'activités 2014

Institut des Biothérapies : Ensemble, plus vite, plus loin.

Publié le : 01/09/2013