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Stratégie

Développer des thérapies innovantes pour les maladies rares
Innovation, efficacité thérapeutique et intérêt général : trois principes guident la stratégie de l’AFM-Téléthon pour guérir.
Développer des thérapies innovantes pour les maladies rares

La stratégie qui guide l’AFM-Téléthon vers son objectif principal – la guérison des malades s’appuie sur : 

  • L’innovation. Parce que la pharmacologie traditionnelle n’offrait aucune solution aux maladies rares longtemps considérées comme incurables, l’AFM-Téléthon a fait le choix d’investir massivement dans le développement de thérapies innovantes comme la thérapie génique, la pharmaco-génétique ou la thérapie cellulaire. Un choix qui a porté ses fruits avec les premières victoires remportées pour des déficits immunitaires – les bébés-bulle -, des maladies du cerveau ou du sang. 
  • L’intérêt général. Dès les premiers Téléthon, l’AFM-Téléthon, grâce aux dons pour la recherche médicale, a fait le choix de développer des laboratoires et des outils d’intérêt général qui permettent de progresser dans la connaissance et la mise au point de traitements pour les maladies rares. Cela a notamment été le cas avec la mise en place de banques d’ADN et la réalisation des premières cartes du génome humain qui ont permis d’accélérer la découverte des gènes responsables de centaines de maladies. Aujourd’hui, les thérapies nouvelles impulsées par l’Association montrent leurs premiers résultats pour des maladies. Elles sont également explorées pour des maladies fréquentes. C’est la médecine toute entière qui bénéficie de ces avancées.
  • L’efficacité pour les malades. Parce que son objectif c’est la guérison de maladies évolutives, l’AFM-Téléthon met tout en œuvre pour mettre les traitements à la disposition des malades le plus rapidement possible. 

Une concentration de moyens pour aller plus vite 

Pour atteindre son objectif, l’AFM-Téléthon utilise différents modes d’action. Elle apporte son soutien à plus de 285 programmes de recherche et jeunes chercheurs à travers ses propres appels d’offres ou ceux d’autres associations.

Seule ou en partenariat, elle a également créé ses propres laboratoires, Généthon, Institut de Myologie, I-stem, Atlantic Gene Therapies, des leaders internationaux dans le domaine des biothérapies innovantes. Ces derniers rassemblés au sein de l’Institut des Biothérapies pour les Maladies Rares constituent une force de frappe unique au monde par son envergure et par sa mission d’intérêt général.

L’AFM-Téléthon est également membre fondateur de : 

  • La Fondation maladies rares, un modèle unique de coopération entre acteurs associatifs (AFM-Téléthon, Alliance maladies rares) et acteurs publics (Inserm, Conférence des directeurs généraux de CHU et la Conférence des présidents d’université). La Fondation lance des appels à projets sur des thématiques diverses comme le séquençage à haut débit pour les maladies rares, les modèles animaux ou les sciences humaines et sociales. 
  • La Fondation Imagine créée pour organiser, structurer et développer, sur le site de l’hôpital Necker-Enfants malades, les activités de recherche, de soins et d’enseignement sur les maladies génétiques de l’enfant.

De la recherche au médicament : Le nouveau défi

Publié le : 01/12/2014

63,8 millions d'euros engagés en 2015 pour la mission guérir

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