Dystrophie musculaire de Duchenne (saut d'exon 51-phase III)

 

La DMD est une myopathie d'origine génétique qui touche l'ensemble des muscles de l'organisme (muscles squelettiques, muscle cardiaque et certains muscles lisses). Elle est due à une mutation dans le gène codant la dystrophine, une protéine qui assure la structure et le fonctionnement normaux des muscles. La production d’une protéine anormale est responsable d’un affaiblissement musculaire progressif.

Sa prise en charge médicale vise essentiellement à prévenir les complications, notamment orthopédiques, cardiaques et respiratoires, afin d'améliorer le confort et la durée de vie des malades.

 

Essai de phase III, randomisé, en double-aveugle versus placebo évaluant l’efficacité et la tolérance du GSK2402968 administré chez des patients ambulatoires atteints de DMD

• Essai de phase III
• État d’avancement : l’essai a eu les autorisations des autorités réglementaires et du Comité de Protection des Personnes d’ Ile de France II pour démarrer en France : les premiers patients pourront être inclus à partir de Novembre 2010
• Objectifs : évaluer l’efficacité, la sécurité et la tolérance du traitement PRO 051/GSK2402968 injecté par voie sous-cutanée à la dose de 6 mg/kg pendant un an par rapport à un placebo
• Population : nombre estimé de patients devant être inclus dans le monde : 180 patients
• Critères d’inclusion principaux :
  

- garçon DMD âgés de plus 5 ans
- prendre des stéroïdes depuis au moins six mois
- être porteur d’une mutation du gène DMD susceptible d’être corrigée par le saut d’exon 51 induit par GSK2402968
-  être capable de réaliser le test de marche de 6 minutes sur une distance d’au moins 75 mètres

• Centres participants en France : 4 sites en France seront ouverts de novembre 2010 à janvier 2011 (Toulouse, Nantes,  Lille, Paris-Necker)
• Promoteur : GlaxoSmithKline
  
  

Fiche mise à jour le : 26/11/2010