ABécédaire des essais soutenus par l'AFM

36 essais soutenus par l’AFM sont actuellement en cours ou en préparation. Ils concernent 30 maladies : neurologiques, neuromusculaires, cardiaques, du sang, de la vue, de la peau, du système immunitaire, du vieillissement. Découvrez ces maladies et les essais en cours.

Maladies rares du Cerveau et du système nerveux

Ataxie de Friedreich - pharmacologie : Pioglitazone
Adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD) - thérapie génique et cellulaire
Leucodystrophie métachromatique - thérapie génique
Maladie de Huntington - thérapie cellulaire
Maladie de Sanfilippo (MPS III a) - thérapie génique
Maladie de Sanfilippo (MPS III b) - thérapie génique

Maladie du Coeur

Insuffisance cardiaque chronique d’origine ischémique - thérapie cellulaire

Maladie rare du Foie

Maladie de Crigler Najjar - thérapie génique

Maladies rares des Muscles

SMA (Amyotrophie Spinale Proximale) - 2 essais de pharmacologie : Riluzole et Olesoxime
Dystrophies musculaire des ceintures (alpha-sarcoglycanopathie) - 1 essai de Pharmacologie : Kifunensine et 2 essais de thérapie génique
Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) - 2 essais de thérapie génique par saut d'exons et 1 essai de pharmacologie : Nebivolol
Dystrophie musculaire congénitale (DMC) - pharmacologie : Omigapil
Dystrophie musculaire oculo-pharyngée (DMOP) - thérapie cellulaire
Dystrophie facio-scapulo-humérale (FSH) - thérapie cellulaire
Gamma-sarcoglycanopathie - thérapie génique
Dystrophie myotonique de Steinert (DM1) - pharmacologie : Methylphenidate
Myosites à Inclusions (MI) - thérapie cellulaire
Myotonies non dystrophiques - pharmacologie : Mexiletine
Paralysies périodiques - pharmacologie : Dichlorphénamide

Maladies rares du Sang

Hémoglobinopathies (Beta thalassémie sévère et drépanocytose) - thérapie génique
Porphyrie érythropoïétique congénitale (PEC) - thérapie génique et cellulaire