Les médicaments orphelins

L’autorisation de mise sur le marché

Lorsqu’un médicament est efficace et afin d’avoir le droit de le prescrire aux malades, il faut déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l’Agence française ou européenne du médicament. Seule l’AMM autorise un médecin, sans engager sa responsabilité propre, à prescrire un médicament.

L’AMM concerne toujours un traitement pour une maladie donnée et sous certaines conditions (âge minimum requis, échec d’un autre traitement, etc.). Ainsi, même pour un médicament déjà sur le marché, une extension d’AMM est nécessaire pour le prescrire dans une autre pathologie que l’indication pour laquelle il est déjà disponible.

Une AMM est aussi l’étape indispensable pour demander le remboursement d’un traitement par l’Assurance maladie –laquelle peut décider de ne pas le rembourser.

L’Association Française contre les Myopathies (AFM), en soutenant le développement de médicaments, a favorisé la mise sur le marché de médicaments. En avril 2010, une AMM a ainsi été obtenue pour l’amifampridine (Firdapse®, Biomarin) dans le traitement du syndrome myasthénique de Lambert-Eaton (SMLE).

Les médicaments orphelins

Lorsqu’un médicament s’adresse à une maladie rare, il n’est pas jugé rentable par l’industrie pharmaceutique. On parle alors de médicament orphelin.
Grâce au combat d’associations comme l’AFM, un dispositif législatif européen particulier s’est mis en place pour favoriser la recherche sur ces médicaments.
Un Comité des médicaments orphelins (COMP) a été créé et une procédure a été élaborée pour désigner les médicaments pouvant prétendre au statut d’orphelins.

Obtenir ce statut permet d’accélérer leur développement. Les chercheurs peuvent solliciter une aide à l’élaboration des protocoles de recherche et bénéficier d’une baisse des droits d’enregistrement et, après l’obtention de l’AMM, d’un droit exclusif d’exploitation de dix ans sur toute l’Union européenne.

Enfin, en France, le statut de médicament orphelin ouvre le droit à des remboursements dérogatoires.

Le coût des médicaments orphelins

Il n’y a pas suffisamment de transparence sur ce que coûtent réellement les médicaments orphelins actuels à l’Assurance maladie. Les estimations varient du simple au double. Mais même dans l’hypothèse la plus haute, ils ne représentent qu’une goutte d’eau dans les dépenses de santé et un pays riche comme le nôtre a largement les moyens de l’assumer.

Tous les médicaments orphelins existants ont reçu de la Haute autorité de santé une très bonne notation en termes de service médical rendu.

Or, pour la collectivité, il est moins coûteux de financer des médicaments efficaces pour un petit nombre de personnes atteintes de maladies rares, que des médicaments moins chers mais peu efficaces pour des millions de personnes souffrant de maladies fréquentes.

L’AFM se bat contre un discours alarmiste et insuffisamment étayé sur le coût des médicaments orphelins : il pourrait freiner l’investissement dans le développement de médicaments innovants.