Un essai, à quoi ça sert ?

Chaque essai thérapeutique démarre par des essais pré-cliniques, sur des cultures de cellules humaines ou animales (in vitro) ou sur un modèle animal (in vivo). Si ces essais apportent la preuve que le traitement est susceptible d’être efficace et bien toléré chez l’homme, un essai clinique est mené auprès de volontaires malades –et parfois sains.

Les participants doivent donner leur accord après avoir été informés par exemple sur les risques possibles ou sur le fait que, dans certains essais, ils puissent recevoir un placebo et non un candidat-médicament. On parle de consentement éclairé.

Un essai, quatre phases

L’essai thérapeutique se divise en général en quatre étapes.

• Phase I : évalue la manière dont le traitement est assimilé et toléré par l’organisme humain chez un très petit nombre de patients.
• Phase II : recherche la plus petite dose efficace.
• Phase III : évalue le rapport bénéfice/risque chez un plus grand nombre de patients et compare le nouveau traitement soit à l’absence de traitement soit au traitement habituel de référence. Si le résultat est positif, une autorisation de mise sur le marché peut être demandée aux autorités sanitaires.
• Phase IV : dite de "pharmacovigilance", permet de surveiller l’efficacité du traitement dans les conditions d’utilisation de routine.

Des essais encadrés… et très coûteux !

La mise en place des essais thérapeutiques est très encadrée afin d’en garantir la sécurité et la qualité optimale. Elle nécessite l’autorisation d’instances éthiques et administratives, au niveau de l’organisme effectuant l’essai mais aussi de l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps) et de l’Agence européenne du médicament (Ema).
Chaque étape, pré-clinique et clinique, sont des manières de s'assurer qu’un nouveau traitement ne sera testé chez des malades que lorsque le maximum de preuves de son innocuité et de son efficacité ont été accumulées.
Tout cela nécessite du temps et surtout beaucoup d’argent… A l’heure où de nombreux traitements sont aux portes des essais cliniques, les dons du Téléthon sont plus précieux que jamais !