De nombreux médicaments à l’essai

Différents médicaments sont à des phases avancées de développement dans des maladies rares et neuromusculaires. Souvent déjà utilisés dans d’autres indications, ils doivent en effet faire leurs preuves avant d’obtenir une extension d’indication.

C’est le cas de la progéria, une maladie génétique du vieillissement accéléré : les chercheurs (Nicolas Lévy Inserm/université de la Méditerranée) ont entrepris de tester deux molécules existantes dont la combinaison permet d’agir sur ce mécanisme. Un essai a débuté en octobre 2008 et 12 enfants ont déjà été inclus. Ces molécules peuvent également être des molécules nouvelles identifiées grâce à des criblages à grande échelle. C’est le cas le l’essai mené par la société Trophos avec la molécule TRO19622 pour l’amyotrophie spinale.

Dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker

Pré-clinique / Evaluation du tamoxifène, un modulateur des récepteurs des oestrogènes
Phase III / Evaluation du nébivolol –un bêta-bloquant- en association avec un inhibiteur de l’enzyme de conversion de l’angiotensine (IEC) pour retarder l’apparition et la progression de l’insuffisance cardiaque chez les patients DMD

Dystrophie musculaire des ceintures

Pré-clinique / Traitement de l’alpha-sarcoglycanopathie par la kifunensine, un inhibiteur de l’a mannosidase I dans l’alpha-sarcoglycanopathie

Dystrophie myotonique de type 1 (maladie de Steinert)

Phase III / Evaluation de l’efficacité du méthylphénidate comme traitement de l’hypersomnolence. Pour en savoir plus, voir le poster sur cet essai présenté aux JDF 2011 "Dystrophies myotoniques de Steinert (DM1)>Essai de phase III - Méthylphénidate", Poster JdF, Juin 2011

Amyotrophie spinales

Phase III / Etude de l’efficacité et de la tolérance du riluzole pour le traitement des amyotrophies spinales de type II et III (Essai ASIRI)

Phase II / Projet d’évaluation de la tolérance et l’efficacité de l’olesoxime (TRO 19622) chez des patients non ambulants âgés de 3 à 25 ans et atteints d’amyotrophie spinale. Pour en savoir plus, voir le poster sur cet essai présenté aux JDF 2011 "Amyotrophie spinale > Essai de phase II - Olesoxime (TRO 19622)", Poster JdF, Juin 2011

Dystrophie musculaire congénitale

Pré-clinique / Evaluation de l’omigapil, une molécule réduisant la mort cellulaire, chez des patients atteints de dystrophie musculaire congénitale d’Ullrich

Paralysies périodiques

Phase III / Evaluation du dichlorphénamide et de l’acétazolamide. Pour en savoir plus, voir le poster sur cet essai présenté aux JDF 2011 "Paralysies périodiques>Essai de phase III -dichlorphénamide (DCP) - Protocole HYP-HOP", Poster JdF, Juin 2011

Myotonies non dystrophiques

Phase II/ Evaluation de la tolérance et de l’efficacité de la mexilétine. Pour en savoir plus, voir le poster sur cet essai présenté aux JDF 2011 "Syndromes myotoniques non dystrophiques>Essai de Phase III - Mexiletine", Poster JdF, Juin 2011