Qu’est-ce qu’un traitement pharmacologique ?

La recherche sur les médicaments "classiques" est de deux ordres. D’une part elle s'attacher à trouver de nouvelles molécules actives, notamment par criblage de banques, et d’autre part, elle cherche de nouvelles indications pour les molécules existantes.

Certaines molécules sont en effet déjà à la disposition du corps médical et sont commercialisées pour traiter des malades atteints d'une pathologie déterminée. Des travaux complémentaires peuvent suggérer un intérêt pour une autre maladie.

Cela a par exemple été le cas avec le Périndopril, un inhibiteur de l’enzyme de conversion de l’angiotensine (IEC) utilisé de longue date contre l’hypertension artérielle et désormais prescrit en prévention de dommages cardiaques chez des enfants atteints d’une dystrophie musculaire de Duchenne.

Maladies rares, assurance maladie et idées reçues

L'AFM se bat pour combler les nombreux trous dans la prise en charge des maladies rares. De nombreux traitements développés pour des maladies fréquentes sont utilisés pour des maladies rares, mais ne bénéficient pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) spécifique pour ces pathologies. En théorie, jusque-là, ils ne pouvaient donc pas être pris en charge. En pratique, ils l’étaient assez souvent, mais de moins en moins.

L'association a obtenu la création d'un dispositif législatif qui permet le remboursement dérogatoire de ces produits. Il s’agit maintenant de faire en sorte que ce dispositif soit plus souple afin de régulariser au plus vite l’utilisation de plusieurs centaines de produits qui sont vraiment nécessaires pour de nombreuses maladies rares.

Cela suppose notamment de pouvoir faire financer les études exigées par la réglementation. Il faut aussi éviter que les laboratoires qui ont développé ces produits ne stoppent, sans alternative préalable, leur fabrication lorsqu’ils ne sont quasiment plus utilisés pour des maladies fréquentes.

Extrait du dossier "Touche pas à ma sécu !" paru dans le magazine VLM n°144 (janvier-février 2010).

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