Les premiers pas de la chirurgie du gène



Essais cliniques
Pas tout à fait thérapie génique, pas tout à fait traitement pharmacologique classique, la chirurgie du gène fait ses premiers pas dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne avant d’être peut-être appliquée à des maladies plus fréquentes.

Dystrophie musculaire de Duchenne et de Becker

  • Pré-clinique / Saut d’exon par injection systémique (corps entier) d'oligonucléotides anti-sens
  • Pré-clinique / Saut d'exon par injection d'un AAV transportant le gène U7 associé à un ARN anti-sens (AAV-U7)
  • Phase II / Evaluation de l’efficacité et la tolérance de l’ataluren (PTC124) pour la translecture des codon-stop.
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