Premières avancées de la chirurgie du gène
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a fait l’objet de premiers essais de chirurgie du gène. Elle représente une maladie modèle pour le développement de cette voie innovante, qui pourrait également s'appliquer à des maladies plus fréquentes comme les cancers, les maladies infectieuses et les maladies coronariennes.
Fin 2007, la société Prosensa et l’équipe du centre médical de l’université de Leiden (Pays-Bas) publiaient les résultats encourageants d’un premier essai de saut d’exon par oligonucléotides anti-sens en intra-musculaire. La tolérance du traitement était bonne et surtout une quasi-dystrophine, c’est-à-dire une forme tronquée mais fonctionnelle de la protéine responsable de la DMD, était bel et bien exprimée chez les quatre patients traités.
Un autre essai mené par Prosensa a montré de son côté que la même thérapie administrée par voie sous cutanée permettait la distribution des oligonucléotides anti-sens dans l’ensemble du corps et permettait de restaurer la fabrication de dystrophine chez les quinze malades inclus.
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