Les premières avancées de la thérapie génique

Les déficits immunitaires, comme le déficit immunitaire sévère lié à l’X (DICS-X) et le déficit lié à un déficit en adénosine-désaminase (ADA-SCID), ont fait partie des premières cibles de la thérapie génique. Ce sont les fameux bébés-bulle, qui ont enfin pu sortir de leur environnement stérile.

Pour le DICS-X, l’équipe française d’Alain Fischer et Marina Cavazzana-Calvo (Inserm, hôpital Necker, Paris) et l’équipe anglaise d’Adrian Trasher ont réussi à restaurer le système immunitaire d’une vingtaine d’enfants traités par thérapie génique. Chez ces patients, l’efficacité semble se confirmer à moyen terme. Mais des complications survenues chez quatre autres enfants ont conduit à interrompre l’essai. Celui-ci devrait reprendre avec un vecteur plus sûr.

Pour l’ADA-SCID, l’essai italien mené par Maria-Grazia Roncarolo (TIGET, Milan) a permis de traiter avec succès 12 enfants atteints. C’est cette équipe qui a déposé, en 2009, la première demande d’autorisation de mise sur le marché pour une thérapie génique.

Un espoir pour l’adrénoleucodystrophie

En novembre 2009, l’équipe de  Patrick Aubourg et de Nathalie Cartier (Inserm, hôpital Saint-Vincent de Paul, Paris) annonçait dans la prestigieuse revue Science avoir réussi à stopper, grâce à une thérapie génique, l’évolution d’une grave maladie génétique du cerveau, l’adrénoleucodystrophie (ALD), chez deux enfants.

Outre l’espoir apporté aux familles, cet essai concrétise la possibilité d’utiliser un nouveau type de vecteur chez l’homme. Les chercheurs ont effet utilisé un lentivirus, à savoir un vecteur de thérapie génique particulier dérivé du VIH.

Apprendre de ses échecs

Toutes les thérapies innovantes nécessitent une période d'expérimentation au cours de laquelle il peut y avoir des échecs. Ce fut le cas pour la thérapie génique testée sur les premiers bébés-bulles par l’équipe d’Alain Fischer.

Cet exemple est emblématique car il montre qu’il faut savoir tirer parti de ses échecs pour continuer à progresser. Après analyse des raisons ayant pu engendrer les complications observées, le vecteur a pu être modifié et un traitement encore plus sûr va finalement pouvoir être proposé.