Qu’est-ce que la thérapie génique ?

• Le gène est une portion d’acide désoxyribonucléique (ADN), le support de notre information génétique. Les gènes contrôlent la fabrication des protéines.

• Une cellule humaine est capable de traduire en protéine n’importe quel gène, y compris si celui-ci ne fait pas partie du stock de gènes humains. Les chercheurs ont donc eu l'idée d'introduire un gène sain dans le noyau de la cellule, grâce à un vecteur : c'est la thérapie génique.

La thérapie génique suppose que l’on connaisse soit l’anomalie génétique à l’origine de la maladie, afin d’offrir à la cellule une copie fonctionnelle du gène absent ou défectueux, soit que l’on connaisse la fonction du gène que l’on insère et que cette fonction puisse résoudre le mécanisme pathologique à l’origine de la maladie.

• En pratique, elle suppose également que l’on maîtrise l’ingénierie génétique. Il faut en effet isoler le gène-médicament. Ensuite, si l’on veut que seuls certains types de cellules expriment la protéine en question, il faut associer ce gène à un "promoteur", c’est-à-dire une petite séquence d’ADN qui en régule l’expression. Reste alors à lui trouver un moyen de transport pour l'acheminer vers le noyaux. C'est le vecteur viral.
  
  

Pour toutes les maladies

Le concept de thérapie génique est né de la volonté de traiter à la source les maladies génétiques. L’idée était simple : des copies anormales d’un gène sont responsables d’une maladie, offrons aux cellules des copies normales !

Les premières maladies ayant bénéficié de travaux de thérapie génique sont des maladies génétiques rares dont le gène responsable avait été identifié, en particulier les déficits immunitaires sévères.  Mais la preuve de concept apportée dans des maladies comme l’amaurose de Leber ou la maladie de Huntington est utile pour des maladies plus fréquentes comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) et la maladie de Parkinson.

Surtout, l’idée a peu à peu germé de ne pas se contenter de remplacer un gène défectueux mais d’étendre considérablement les applications de la thérapie génique en inhibant ou stimulant l’expression de gènes pas forcément défectueux. De sorte qu’aujourd’hui, pratiquement toutes les maladies sont susceptibles d’être traitées un jour par une thérapie génique. Un exemple ? Des chercheurs proposent d’introduire un gène-suicide dans les cellules cancéreuses afin de les pousser à s’auto-détruire et songent également à la vaccination par thérapie génique…