La production de vecteurs-médicaments

Plusieurs éléments annoncent une croissance exponentielle des besoins en vecteurs. D’abord, la thérapie génique entre dans les essais de phase II, qui nécessitent plus de patients, donc plus de lots.

Ensuite, si des preuves de concept ont été apportées dans des maladies extrêmement rares et sévères comme certaines immunodéficiences, la thérapie génique est désormais à l’essai dans des maladies plus fréquentes comme les maladies du sang (drépanocytose, bêta-thalassémie). Ces essais devront inclure plus de patients.

Enfin, si l'on a d'abord évalué des administrations locales de vecteurs, la recherche s’oriente aujourd'hui vers des thérapies par voie générale. Or il faut dix à cent fois plus de vecteurs pour traiter une maladie de la peau comme l’épidermolyse bulleuse ou une maladie neuromusculaire comme la dystrophie musculaire de Duchenne, l’amyotrophie spinale ou une myopathie des ceintures qu’il n’en faut pour traiter une atteinte de la rétine.

Soutenir la création de plate-forme de production

L’AFM s’est fortement investie dans la mise en place de centres de production de vecteurs. En 1997, elle avait impulsé la création d’un réseau de production de vecteurs (Gene Vector Production Network , GVPN). En cinq ans, ce réseau a fourni près de 3 000 lots à des équipes de recherche françaises ou internationales. L’Association a également soutenu la création de plusieurs plates-formes de production.

• L’Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) de Généthon (Evry)

Créé en 2005, l’ETGC est composé de deux sites de production qui ont reçu l’accréditation de l’Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps) pour 5 ans. Le site a été labellisé par l’Afssaps en 2006. En février 2009, l’ETGC était la première structure en Europe à libérer un lot de vecteurs lentiviraux dérivés du VIH selon les normes de bonnes pratiques de fabrication (BPF).

• Généthon Bioprod, premier centre au monde de production de médicaments de thérapie génique, à Evry.
  
  
• Atlantic Bio GMP (ABG), à St Herblain près de Nantes (Loire-Atlantique).

Il s’agit du second centre de production de lots de vecteurs viraux aux normes BPF (bonnes pratiques de fabrication) après l’ETGC de Généthon.

• L’Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) du CHU de Nantes.

Ces différents établissements, en particulier Atlantic Bio GMP et Généthon Bioprod, ont été constitués dans l’idée d’assurer les besoins en lots de vecteurs des essais de phase II de thérapie génique. Ils font partie des plus importants centres de production de vecteurs en Europe.