Toujours plus de pas vers la guérison…
Près de vingt ans après la création de son conseil scientifique, l’AFM continue de choisir des voies de recherche audacieuses et de soutenir des essais innovants. Les différentes stratégies thérapeutiques arrivent à un niveau de développement clinique, c’est-à-dire à l’essai chez l’homme. Les progrès attendus sont immenses.
Dernier essai lancé : l’essai WAS, le 11 mars 2010
L’un des projets d’essai clinique soutenus par l’AFM a obtenu le feu vert des autorités sanitaires françaises et anglaises. Il s’agit d’un essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour un déficit immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). Le démarrage de cet essai marque un nouveau pas vers la guérison pour une maladie rare grâce aux biothérapies innovantes.
Cet essai est l’aboutissement de travaux menés depuis 2002 par l’équipe d’Anne Galy (UMR951) au sein du laboratoire Généthon, financé quasi-exclusivement par le Téléthon. Huit ans de travaux qui ont nécessité 10 millions d’euros d’investissement.
Généthon démontre une nouvelle fois son expertise pour la production de médicaments de thérapie génique, la préparation et la réalisation d’essais cliniques, qui fait de lui un acteur majeur au niveau international de la recherche en thérapies géniques.
Relancer le rythme des localisations et identifications des gènes aujourd'hui quelque peu ralenti
Il existe en effet plus de 7 000 maladies rares et seulement 2200 gènes pathogènes sont identifiés. Il reste donc un très important travail à effectuer. La plupart des gènes qu'il reste à identifier concerne soit des maladies très rares, voire nouvellement décrites et autrefois confondues dans une autre maladie, soit des maladies dans lesquelles plusieurs gènes sont identifiés.
L'AFM a réalisé en 2005 un état des lieux de la collecte pour les maladies rares en France. Suite à ce rapport, une stratégie spécifique a été mise en place par l'Association qui continue à soutenir la recherche fondamentale.
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