Une maladie grave du cerveau traitée avec succès
Un bénéfice durable
Plus de deux ans après le début du traitement, la progression de leur maladie a été arrêtée, et aucun effet secondaire n'a été observé jusqu'ici. Une victoire pour ces deux garçons qui ne pouvaient pas bénéficier d'une greffe de moelle osseuse. Et l’aboutissement de 16 années de recherche soutenues par l’AFM grâce aux dons du Téléthon.
Pour Serge Braun, Directeur scientifique de l'AFM, cette nouvelle approche pourra bénéficier à plus long terme à d'autres maladies.
Une nouvelle approche
Le traitement a consisté à greffer les propres cellules de moelle osseuse du patient après traitement par thérapie génique sans recourir à un donneur, évitant ainsi les complications de la greffe.
Les équipes mobilisées
C’est l’équipe française du Pr Aubourg et du Dr Cartier (Hôpital Saint-Vincent de Paul, Inserm), soutenue de longue date par l'AFM qui a annoncé, dans la prestigieuse revue Science du 6 novembre 2009, la réussite d’une thérapie génique sur une maladie grave du cerveau.
C'est dans le service du Dr Marina Cavazzana-Calvo et celui du Pr Alain Fischer que les patients atteints d’adrénoleuco-dystrophie ont été transférés pour le traitement des cellules.
Des échantillons de cellules ont été confiés à GenoSafe, la société d’Evry créée par l’AFM et Généthon, chargée de s’assurer qu’aucun virus HIV pathogène s’était “reformé”.
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