Une thérapie génique rend la vue à des chiots
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Des chiots devenus aveugles suite à une maladie génétique de la rétine, l’amaurose de Leber, sont aujourd’hui guéris. Ils voient grâce à un gène-médicament qui leur a été injecté directement dans la rétine. L’idée de traiter l’origine du mal en apportant une copie fonctionnelle du gène dans la rétine malade est née chez des chercheurs nantais soutenus par l’AFM.
Un traitement prometteur bientôt à l’essai chez des enfants. Et un succès qui pourrait s’appliquer à l’avenir à une maladie bien plus fréquente : la dégénérescence maculaire liée à l’âge.
L’amaurose de Leber est une maladie modèle. La rétine est facile à atteindre et il suffit que le gène-médicament guérisse quelques cellules pour que la rétine fonctionne à nouveau correctement.
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