Transfert réussi d’un gène de grande taille
L’équipe d’Isabelle Richard de Généthon vient de réussir à transférer le gène de la dysferline, un gène pourtant trop grand pour être contenu dans un seul et même virus chargé de le véhiculer jusqu’aux cellules malades.
Ces travaux menés grâce aux dons du Téléthon et avec le soutien de la Jain Fundation ouvrent la voie à un traitement de thérapie génique des dysferlinopathies (des maladies neuromusculaires d’origine génétique) et pourraient également intéresser d’autres maladies.
Jusqu’à aujourd’hui, quel était le problème du transfert du gène de la dysferline ?
Isabelle Richard : C’est un gène dont la taille est supérieure à celle du matériel génétique que l’on peut mettre dans les vecteurs [les virus chargés d’apportés le gène thérapeutique aux cellules malades, ndlr.] habituellement utilisés pour la thérapie génique des muscles.
Quelle solution avez-vous trouvée ?
I. R. : Nous avons divisés le gène en deux et chaque partie a été placée dans deux vecteurs indépendants. Nous y avons également ajouté des séquences [des “bouts” d’ADN, ndlr.] qui permettent de rassembler les deux parties du gène une fois que les deux vecteurs sont dans la même cellule. Enfin, ces vecteurs ont été injectés à des souris modèles des dysferlinopathies. Nous y avons alors détecté la présence d’une dysferline entière et fonctionnelle qui a permis la réparation des membranes des fibres musculaires ainsi que l’amélioration de la locomotion des souris.
Ces travaux pourraient-il intéresser d’autres maladies ?
I. R. : En effet, potentiellement, cette approche pourrait s’adresser à tous les gènes dont la dimension est trop importante pour un seul vecteur, mais qui est compatible à leur transfert dans deux vecteurs. C’est le cas, par exemple, du gène du facteur VIII impliqué dans l’hémophilie ou de certains gènes à l’origine de cardiomyopathies.
En savoir plus :
Télécharger le communiqué de presse
- Premiers succès - 6 articles
- Faits marquants - 3 articles
- Publications - 4 articles
- Des avancées au bénéfice de tous - 1 articles
- 25 avancées majeures - 25 articles
