Le syndrome de Wiskott-Aldrich
Généthon, le laboratoire de l’AFM, a obtenu le feu vert des autorités sanitaires françaises et anglaises pour le démarrage d’un essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour un déficit immunitaire rare, le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS).
Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), un déficit immunitaire rare
Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) est un déficit immunitaire sévère lié à l’X. Il se traduit par des hémorragies, des infections récurrentes et un eczéma.
Le pronostic vital est très réservé pour les enfants qui en sont atteints. Seule une greffe de moelle osseuse peut rétablir leur système immunitaire mais elle nécessite un donneur compatible et comporte un risque non négligeable d’échec.
La thérapie génique qui a déjà permis de traiter d’autres déficits immunitaires héréditaires représente donc un espoir majeur pour les malades en attente de thérapie.
Démarrage d’un essai clinique de thérapie génique de phase I/II
L’essai clinique qui a démarré en février 2010 est l’aboutissement des travaux menés depuis 2002 par l’équipe d’Anne Galy (UMR951) (3) au sein du laboratoire Généthon. Huit ans de travaux qui ont nécessité 10 millions d’euros d’investissement.
Cet essai, dont Généthon est le promoteur, est mené parallèlement, en France, par les Pr Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina à l’hôpital Necker-Enfants Malades et, en Angleterre, par le Pr Adrian Thrasher au Great Ormond Street Hospital de Londres.
En juillet 2011, la même étude a été approuvée aux Etats-Unis. Généthon est fournisseur des lots de vecteurs et le promoteur est le Children’s Hospital de Boston avec le Pr David Williams.
L’expertise de Généthon, le laboratoire du Téléthon
"Avec cet essai, notre laboratoire Généthon, financé quasi-exclusivement par la générosité publique à travers le Téléthon, démontre son expertise pour la production de médicaments de thérapie génique, la préparation et la réalisation d’essais cliniques. Il confirme ainsi sa capacité à être un acteur majeur au plan international pour démontrer l’efficacité de la thérapie génique pour les maladies rares", se félicite Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM et de Généthon.
Objectif de l’essai
Evaluer la tolérance et l'efficacité d'un traitement par cellules souches du sang (hématopoïétiques) CD34+ contenant le gène Wasp, chez des garçons atteints de la maladie, sans limite d'âge.
Etat d’avancement
L'essai concerne des garçons sans limite d'âge, atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich.
Il est prévu d’inclure 10 Patients au total en France et en Angleterre et 5 aux USA. Le recrutement est en cours et quelques patients ont été déjà été traités en 2011.
Les patients recoivent leurs propres cellules souches hématopoïétiques (cellules autologues), après qu'elles ont été modifiées par le lentivirus issu du HIV porteur du gène Wasp.
Les patients sont suivis sur 2 ans.
Fiche mise à jour le 10/05/2012
- Premiers succès - 6 articles
- Faits marquants - 3 articles
- Publications - 4 articles
- Des avancées au bénéfice de tous - 1 articles
- 25 avancées majeures - 25 articles
