Généthon Bioprod s’engagera dans la production de vecteurs-médicaments pour les maladies rares
Beaucoup de médias ont annoncé que Généthon, et plus largement l’AFM-Téléthon, se transformait en laboratoire pharmaceutique et se lançait dans la production de médicaments. En l’état, cette information est fausse parce qu’elle est incomplète. De quels médicaments s’agit-il ? Pour quelles pathologies ? Dans quel cadre de production ? Explications sur la production à Généthon Bioprod de médicaments de thérapie génique pour les maladies rares.
Depuis 2006 : mise au point de traitements de thérapie génique pour les essais cliniques
Généthon, le laboratoire de l’AFM, a pour mission de mettre à la disposition des malades atteints de maladies rares des traitements innovants. Dans cette optique, Généthon mène des essais cliniques depuis 2006 avec des vecteurs-médicaments dans son centre de production : l’Etablissement de Thérapie Génique et Cellulaire (ETCG). Cet établissement a obtenu une autorisation de l’Afssaps pour produire des lots de vecteurs-médicaments de thérapie génique destinés à être utilisés pour des essais cliniques.
Une nouvelle règlementation permet à Généthon de solliciter le statut d’établissement pharmaceutique pour son centre de production, Généthon Bioprod
Depuis le 22 mars 2011, une nouvelle règlementation a été adoptée. Jusqu'à présent, seule une société privée était autorisée à ouvrir un établissement pharmaceutique. Cette nouvelle règlementation intègre un amendement qui permettra aux organismes à but non lucratif, comme le laboratoire Généthon, de créer un établissement pharmaceutique pour fabriquer des médicaments de thérapie innovante. Il autorise juridiquement Généthon Bioprod à devenir un établissement pharmaceutique à part entière, pouvant produire et commercialiser des médicaments de thérapie génique. L’activité de production qui était jusqu’à présent assurée par l’Etablissement de Thérapie Génique et Cellulaire (ETGC) sera reprise par Généthon Bioprod à une échelle pré-industrielle.Le point sur les missions de Généthon Bioprod
Généthon Bioprod a été inauguré en novembre 2010 et sera opérationnel en 2012. Ce site de production de 5000 m2 s’engagera alors dans la production de vecteurs-médicaments à une échelle pré-industrielle. Grâce à cette nouvelle règlementation, Généthon Bioprod aura la possibilité, par le biais du statut d’établissement pharmaceutique et lorsque l’Affssaps lui en aura donné l’autorisation, de produire des médicaments de thérapie génique, destinés à être utilisés dans le cadre d’essais cliniques. Ces médicaments pourront également obtenir une autorisation de mise sur le marché.Cela signifie que les lots de vecteurs-médicaments, réalisés jusqu’à présent à l’Etablissement de Thérapie Génique et Cellulaire, seront produits en plus grande quantité à Généthon Bioprod pour fournir plus de lots pour couvrir plus d’essais et inclure plus de patients. Si les "Big Pharma" sont de plus en plus présentes dans le domaine des maladies rares, elles restent cruellement absentes des premières phases de développement des traitements (de la pré-clinique à la phase 1) et sur le front des thérapies innovantes (thérapie génique, thérapie cellulaire).
Aussi, Généthon Bioprod a toute sa place et une pleine légitimité pour développer des vecteurs-médicaments pour les maladies rares.
Les décrets d’application sont attendus
Les décrets d’application de cette nouvelle législation ne sont pas encore parus. De fait, pour le moment, en France, aucun organisme à but non lucratif n’a encore obtenu le statut d’établissement pharmaceutique.
