Vos questions sur les essais

Les essais thérapeutiques sont une étape incontournable dans le développement d’une nouvelle thérapeutique chez l’homme. Parce qu’ils sont tenus de garantir une sécurité et une qualité optimale, leur mise en place est très encadrée, nécessite l’autorisation d’instances éthiques et administratives, et une organisation très précise faisant intervenir un grand nombre d’acteurs qualifiés. L’entrée dans un essai thérapeutique est donc soumise à des critères spécifiques qui n’ont rien d’arbitraire.
Mais s’engager dans un essai thérapeutique représente souvent beaucoup plus que l’idée de contribuer aux progrès de la recherche, et tout particulièrement pour une personne atteinte d’une maladie où les traitements font défaut. Les questions soulevées sont nombreuses et à la hauteur des enjeux suscités.

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Qu'est-ce qu'un essai clinique et un essai thérapeutique ?

Qu'est-ce qu'un essai clinique et un essai thérapeutique ?

Un essai clinique est une expérimentation sur l’homme, par opposition aux essais pré-cliniques menés sur l’animal ou des cultures cellulaires.
Il s’agit d’une étude destinée à répondre à une question spécifique mais qui n’est pas nécessairement celle de l’efficacité thérapeutique, c’est-à-dire de la capacité d’un nouveau traitement à guérir ou soigner un malade.
On distingue en fait différents types d’essais cliniques.
Les essais thérapeutiques : ils testent la tolérance et l’efficacité d’un traitement.
Les essais interventionnels : ils testent une intervention auprès du malade, qu’il s’agisse d’un traitement (essai thérapeutique), d’un suivi psychologique, de consultations par téléphone…
Les essais non-interventionnels (observationnels) : ils se contentent de suivre les malades, sans intervenir. Ce sont typiquement les essais réalisés pour mieux décrire les maladies et connaître leur « histoire naturelle » : à quel âge en moyenne apparaissent les symptômes, de quels symptômes se plaignent les patients, quel est le rythme de l’évolution des symptômes etc.

D'où viennent les idées pour élaborer un essai thérapeutique ?

D'où viennent les idées pour élaborer un essai thérapeutique ?

De multiples étapes de recherche sont indispensables avant toute réalisation d'un essai thérapeutique chez l'homme.
Pour exposer le moins possible les volontaires (sains ou malades) participant à l'essai, des études sur la toxicité du produit, en fonction de sa dose et des modalités d'administration sont réalisées, in vitro (sur des cultures de cellules par exemple) puis sur des modèles animaux.
Les produits expérimentaux ayant donné les résultats les plus prometteurs vont pouvoir alors passer à l'étape des essais thérapeutiques.
Grâce aux essais thérapeutiques, de plus en plus d'informations (risques potentiels, mécanisme d'action, efficacité, etc.) seront obtenues sur le nouveau produit.

A quoi servent les essais thérapeutiques ?

A quoi servent les essais thérapeutiques ?

La réalisation d'essais thérapeutiques est nécessaire et indispensable pour progresser en médecine. En acceptant de participer, les personnes volontaires contribuent à cette recherche.
Elles contribuent ainsi directement aux progrès thérapeutiques qui permettent d'apporter de nouveaux traitements à l'ensemble des personnes malades en France et dans le monde.
Les essais thérapeutiques ont pour but d'évaluer les effets du produit testé sur un petit nombre de personnes pour que les conclusions bénéficient ensuite au plus grand nombre. Si un nouveau produit démontre son efficacité, il devient alors un nouveau traitement de référence offert à l'ensemble des patients.
Les essais thérapeutiques sont indispensables à l'amélioration de la prise en charge des patients. Ils permettent de mettre en application de nouveaux traitements, y compris ceux destinés à améliorer la qualité de vie. Avant d'être adoptée et diffusée, toute innovation doit être testée, évaluée pour déterminer ses avantages et inconvénients.
Les essais thérapeutiques cherchent à répondre essentiellement à deux questions :

le produit est-il efficace ?
comment est-il toléré ?

correspondant aux deux critères fondamentaux de tout nouveau produit pour être commercialisé :

apporter un bénéfice,
ne pas nuire.

Pourquoi est-ce si long de mettre en place un essai ?

Pourquoi est-ce si long de mettre en place un essai ?

Prouver l'efficacité d'un nouveau produit doit respecter, selon les principes éthiques, l'intérêt des personnes qui participent aux essais thérapeutiques, et la rigueur scientifique qui permet de cerner au plus juste le bénéfice thérapeutique et le profil de risques du produit.
Diverses obligations réglementaires définies par la loi Huriet-Serusclat du 20 Décembre 1988 révisée le 9 Août 2004 doivent être respectées dans la mise en place d'un essai. D'autre part, la durée des procédures administratives est difficile à prévoir.

Qu’est-ce qu’un promoteur ? un investigateur ?

Qu’est-ce qu’un promoteur ? un investigateur ?

Le promoteur est la personne physique ou morale qui prend l'initiative de l'essai clinique. Il peut être un laboratoire pharmaceutique (français ou étranger), un prestataire de service, une association, un établissement de soins, une personne physique (par exemple un médecin).
L’investigateur est la personne qui dirige et surveille la réalisation de l'essai clinique. Il s'agit pour les essais cliniques de médicaments d'un médecin, qui doit justifier d'une expérience appropriée. Pour les essais cliniques concernant le domaine de l'odontologie, un chirurgien dentiste conjointement à un médecin justifiant d'une expérience appropriée, peut exercer la direction et la surveillance de la recherche.
L’investigateur-coordonnateur est désigné par le promoteur, c’est à lui qu’est confiée la réalisation d'un essai clinique réalisé dans plusieurs centres (essai multicentrique) pour lequel existent donc plusieurs investigateurs.

Essai clinique : combien ça coûte ?

Essai clinique : combien ça coûte ?

Alors que de nombreux traitements sont aux portes des essais cliniques, les dons du Téléthon sont plus précieux que jamais car leur coût est colossal comme l’explique Hafedh Haddad, chargé de projet clinique à Généthon.

Hormis le coût du traitement, quels sont les autres postes qui entrent en compte dans le budget global d’un essai clinique ?
Hafedh Haddad : Chaque essai a son propre budget, mais il est possible d’en décrire les grandes lignes. Ainsi, une partie concerne “le surcoût hospitalier”. Celui-ci correspond aux examens médicaux et au temps que le personnel de la structure médicale consacre à l’essai qui vient en plus de son travail habituel. Le budget comprend également le coût de la CRO (Contact research organisation). Ces entreprises de services sont spécialisées dans la mise en place des essais, leur contrôle qualité, l’analyse des résultats et la rédaction du rapport final. A cela, s’ajoute la prise en charge des volontaires, à savoir les déplacements, l’hébergement, les repas pour eux-mêmes et pour un ou plusieurs accompagnants. Parfois, il faut en outre équiper les centres participant à l’essai avec du matériel particulier. Enfin, il faut compter les coûts propres au promoteur de l’essai : assurance, fonctionnement interne, etc..

Au final, combien coûte un essai clinique ?
H. H. : Les industriels ont coutume d’indiquer que le coût des phases 1 et 2 est de l’ordre du million d’euros pour chacune. Lors de ces deux étapes, le traitement est évalué sur 10 à 100 volontaires durant quelques semaines à quelques années. La phase 3 qui peut s’adresser à plusieurs milliers de malades durant des années se compte quant à elle en dizaine de millions d’euros.

Dans la mesure où les essais menés pour les maladies rares concernent par définition un petit nombre de malades, ces études coûtent-elles moins cher ?
H. H. : Non car les traitements innovants de type thérapie génique nécessitent une surveillance accrue et de plus longue durée, ainsi que des tests plus nombreux, plus pointilleux et de fait plus coûteux. Par ailleurs, ces essais impliquent un plus grand nombre d’intervenants et donnent lieu à des cahiers d’observations et un contrôle qualité plus complexes. Leur coût global est donc équivalent à celui des phases 1 et 2 des études menées pour les traitements classiques. Ainsi, le budget d’un essai de phase 1-2 de thérapie génique comme celui qui vient de débuter dans le syndrome Wiskott-Aldrich se situe entre 2 et 3 millions d’euros.

Qui paye les essais cliniques ?
H. H. : Un essai clinique est du domaine de la recherche et non du soin. Il ne peut donc pas être pris en charge par la Sécurité sociale et son coût est entièrement à la charge du promoteur. Pour reprendre l’exemple de l’essai dans le syndrome Wiskott-Aldrich, dont Généthon est le promoteur, celui-ci est de fait très largement financé par les dons du Téléthon.

Propos recueillis par Françoise Dupuy Maury

Quelles sont les étapes préliminaires au lancement d'un essai ?

Quelles sont les étapes préliminaires au lancement d'un essai ?

Lorsque les pré-requis obligatoires (études précliniques) sont favorables et que le produit semble présenter un intérêt thérapeutique, la mise en place des essais thérapeutiques peut commencer.

Le promoteur prend l'initiative de l'essai, en assure la gestion, et vérifie que le financement de la recherche est prévu. Il assume toutes les responsabilités qui lui incombent de par la loi. Ce peut être une personne physique ou morale (industriel pharmaceutique, groupe hospitalier, organisme public de recherche, association) qui prend la responsabilité de l'essai en souscrivant un contrat d'assurance en responsabilité civile.
Il est habituel que le promoteur prenne en charge les coûts de l'essai mais ce n'est pas obligatoire puisqu'un tiers peut financer l'essai sans se porter obligatoirement promoteur. Le protocole d'un essai peut être soumis à un organisme susceptible de financer l'étude par un contrat de recherche. C'est le cas des essais cliniques dans les maladies neuromusculaires qui sont financés par l'AFM.

Des comités d'experts sont constitués pour régler différents problèmes survenus lors du déroulement d'un essai :
- Le comité d'évaluation des événements critiques, chargé de l'analyse des circonstances de survenue des accidents graves ou mortels dans un essai.
- Le comité de sécurité, chargé d'analyser en permanence les risques de l'essai pour les participants. Il est constitué d'experts indépendants, non investigateurs de l'essai. Il peut avoir accès au code des traitements de l'essai et peut recommander au comité scientifique l'arrêt prématuré de l'essai dans trois cas :

Il existe un danger immédiat pour les patients inclus dans l'essai.
Les résultats préliminaires montrent que l'objectif de l'essai est atteint.
Les résultats préliminaires montrent que l'objectif de l'essai n'a aucune chance d'être atteint dans les conditions de l'essai prévues par le protocole.

- D'autres comités peuvent être créés selon les besoins particuliers de certains essais thérapeutiques.

Pour chaque essai, un protocole est rédigé par le promoteur en collaboration avec des experts dans le domaine étudié (comité directeur de l'essai ou comité scientifique). Le protocole précise les caractéristiques des différents acteurs de l'essai : le promoteur, les investigateurs et les personnes se prêtant à l'essai.

Le protocole est soumis à un comité d'experts : le CCP (Comité de Protection des Personnes et non plus CCPRP depuis texte de loi 2004). Le CCP étudie attentivement l'intérêt et les risques que présente le projet de recherche. Il vérifie que l'essai correspond aux normes de l'éthique, de la loi et de l'intérêt médical. Sa mission est de vérifier la rigueur scientifique et la garantie de la sécurité offerte aux personnes impliquées. Ce Comité peut accepter ou rejeter le projet ou encore faire modifier certains points du projet.

Après avoir reçu un avis favorable du CCP, le dossier est déposé à l'AFSSAPS (Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé).
L'AFSSPS peut demander des informations complémentaires ou des modifications du protocole avant de donner l'autorisation. En cas d'objections de l'AFSSPS sur un protocole, le refus est communiqué au promoteur par lettre motivée. Le promoteur peut modifier le projet et le resoumettre une seule fois. L'autorisation sera refusée si le promoteur ne modifie pas son projet. L'AFSSAPS informe le CPP des modifications du protocole qu'elle a demandées.

La durée de ces procédures administratives peut parfois durer relativement longtemps. Une fois l'accord de ces deux instances obtenu, le promoteur réunit tous les médecins susceptibles d'avoir dans leurs consultations des patients répondant aux critères d'inclusion. Le protocole est présenté à des médecins appelés « médecins investigateurs » qui ont généralement l'habitude de participer à des essais thérapeutiques. Ils sont en charge de la réalisation de l'essai. Ce sont eux qui en assurent la direction et la surveillance. Lorsque le promoteur confie sa réalisation à plusieurs investigateurs, il désigne parmi eux un investigateur coordinateur chargé de centraliser tous les résultats.

Le choix des centres se fait à partir de plusieurs critères. Les centres doivent disposer des moyens humains, matériels et techniques adaptés à la recherche clinique et permettant d'assurer la sécurité des personnes participant à l'essai.
Pour que les résultats d'un essai soient valables, il est nécessaire qu'il porte sur un nombre suffisant de personnes, et donc, si l'on veut avoir des résultats assez rapides, il peut être nécessaire de grouper plusieurs équipes qui peuvent travailler dans divers types de structures hospitalières. Quand un essai est réalisé dans plusieurs centres en même temps (essai multicentrique), il y a le risque d'« effet-centre » si l'un des centres investigateurs diffère significativement des autres sur un des aspects de l'essai.
Les médecins investigateurs font une pré-sélection sur dossier des personnes éligibles pour l'essai. Un registre de patients éligibles est ainsi constitué à partir d'une liste de tous les patients connus des investigateurs et qui pourraient être inclus dans l'essai. Un des intérêts des registres est de pouvoir vérifier que les patients inclus dans l'essai sont bien représentatifs de la totalité des patients éligibles pour l'essai. Cette analyse va permettre d'identifier d'éventuels biais de sélection lors de l'inclusion des patients.

Le médecin investigateur convoque les participants potentiels pour les informer sur le déroulement de l'essai et des risques éventuels qu'il comporte. Il a le devoir de recueillir leur consentement éclairé, donné par écrit.

Qu'est-ce qu'un consentement éclairé ?

Qu'est-ce qu'un consentement éclairé ?

Aucun patient ne peut être inclus dans un essai thérapeutique à son insu. Lors du premier entretien avec le médecin investigateur, le patient sera informé sur les objectifs de l'étude, ce qu'on peut en attendre, quels sont les effets secondaires possibles, quelles sont les modalités de surveillance. Il devrait prendre le temps de lire tous les documents d'information remis par le médecin. Participer à un essai clinique n'est pas une démarche anodine. C'est une décision importante pour laquelle il faut se donner le temps et les moyens de réfléchir.
Un consentement éclairé est l'étape d'information la plus complète concernant l'essai avant de prendre la décision de participer ou pas à l'essai.
Le médecin investigateur remet au participant un document de consentement éclairé dans lequel sont notés les détails de l'essai tels que l'objectif, la durée, les procédures utilisées…. Les risques et les bénéfices potentiels sont expliqués dans ce document. Le consentement éclairé n'est pas un contrat mais un engagement moral, le participant peut quitter l'essai à n'importe quel moment de l'essai.
L'inclusion proprement dite ne sera effective qu'après remise par le patient du formulaire de consentement éclairé signé.

Qui peut participer à un essai clinique ?

Qui peut participer à un essai clinique ?

Chaque essai thérapeutique a ses propres critères et recrute uniquement des personnes qui présentent un "profil" assez similaire. Pour participer à un essai thérapeutique, dans le cas des maladies neuromusculaires, le diagnostic clinique et génétique (s'il existe) de la maladie doit être connu.
Avant de participer à un essai thérapeutique, toute personne devrait être éligible pour l'étude en question. Le recours aux critères d'inclusion/non-inclusion est un principe majeur de la recherche médicale pour obtenir des résultats fiables. Les facteurs permettant à une personne de participer à un essai thérapeutique sont appelés « critères d'inclusion » et ceux qui l'en empêchent constituent les « critères de non-inclusion ». Ces critères sont basés sur des facteurs tels que l'âge, le sexe, le type et le stade de la maladie, les antécédents médicaux, les maladies associées, les traitements antérieurs, les traitements en cours, etc. C'est pourquoi, deux personnes, même avec la même maladie, ne sont pas toujours susceptibles de rentrer dans le même essai.
Il est important de noter que les critères d'inclusion et de non-inclusion ne sont pas établis pour rejeter personnellement quelqu'un. Ils servent à identifier correctement les participants afin de préserver leur sécurité et d'optimiser l'efficacité de l'essai. Ils garantissent l'homogénéité des groupes étudiés et permettent d'avoir une réponse fiable aux questions précises déterminées par le protocole, permettant ainsi de faire avancer les connaissances.

Préalablement à toute inclusion, les participants doivent être soumis à un examen médical obligatoire qui doit être adapté à l'essai concerné et dont les résultats doivent être communiqués aux participants soit directement, soit s'ils le souhaitent, par l'intermédiaire de leur médecin traitant.

Quelle information doit être apportée aux personnes qui participent à un essai clinique ?

Quelle information doit être apportée aux personnes qui participent à un essai clinique ?

Un essai clinique ne peut être mené sans information préalable de la personne sur laquelle est mené l'essai et sans qu'elle ait donné son consentement éclairé.
Avant d'accepter ou de ne pas accepter de participer à un essai clinique, la personne est informée par le médecin qui dirige l'essai ou un médecin qui le représente :

de l'objectif, de la méthodologie et de la durée de la recherche ;
des bénéfices attendus, des contraintes et des risques prévisibles, y compris en cas d'arrêt de la recherche avant son terme ;
des éventuelles alternatives médicales ;
des modalités de prise en charge médicale prévues en fin de recherche, si une telle priseen charge est nécessaire, en cas d'arrêt prématuré de la recherche, et en cas d'exclusion de la recherche ;
de l’avis favorable du CPP et de l'autorisation de l'Afssaps;
de son droit d'avoir communication, au cours ou à l'issue de la recherche, des informations concernant sa santé, qu'il détient ;
le cas échéant, de l'interdiction de participer simultanément à une autre recherche ou la période d'exclusion prévue par le protocole et son inscription dans le fichier national ;
de son droit de refuser de participer à une recherche ou de retirer son consentement à tout moment sans encourir aucune responsabilité ni aucun préjudice de ce fait.
Les informations communiquées sont résumées dans un document écrit remis à la personne. Le consentement est donné par écrit.

Qui finance les essais cliniques ?

Qui finance les essais cliniques ?

Les essais cliniques sont sponsorisés ou financés par divers organismes (institutions médicales, fondations, associations bénévoles, laboratoires pharmaceutiques). Les essais cliniques concernant les maladies neuromusculaires reçoivent en général un financement de l'AFM.

Les coûts engendrés par tout essai thérapeutique doivent être pris en charge par le promoteur de l'essai. Cependant, il est possible, en accord avec le promoteur, de confier la prise en charge des coûts de l'essai à une tierce personne qui sera le responsable financier de la recherche. Lorsque l'essai se déroule dans un centre hospitalier, le budget de l'essai doit être établi en concertation avec la direction de l'hôpital et correspond au remboursement à l'hôpital des surcoûts engendrés par l'essai par rapport à la prise en charge habituelle des soins apportés aux patients. Ce surcoût de l'essai sera très clairement différencié du coût des soins que le patient aurait de toutes façons reçu s'il n'avait pas été inclus dans l'essai thérapeutique.
De même, du fait d'une surveillance plus soutenue dans le cadre d'un protocole de l'essai (fréquence des visites et des bilans de suivi), les frais de déplacement sont à la charge du promoteur de l'essai.

Qu'est-ce qu'un protocole ?

Qu'est-ce qu'un protocole ?

Il s'agit d'un guide précis et détaillé que tous les investigateurs s'engagent à suivre
La conception du protocole de tout essai thérapeutique est faite dans le respect de principes méthodologiques pour éliminer les facteurs de confusion (ou « biais ») qui feraient conclure à tort à l'efficacité clinique apporté par le produit testé, ou l'inverse. Ce protocole sera appliqué par chaque médecin investigateur ou centre participant à l'étude concernée. Ceci apporte la garantie aux participants qu'ils seront suivis de manière uniforme où qu'ils aillent se faire soigner et que les informations recueillies auprès de tous les centres sont comparables.

Le protocole détaille les diverses modalités de réalisation de l'essai, les critères d'évaluation, identiques pour tous les participants de l'essai. Il décrit les caractéristiques des personnes susceptibles de participer à l'essai, le déroulement des examens, les procédures, le traitement à prendre avec les doses et la durée de l'essai.

Le protocole doit inclure :

les raisons de mettre en place l'essai,
le but de l'essai,
le nombre de personnes devant être incluses dans l'essai,
les caractéristiques des personnes qui peuvent y participer (critères d'éligibilité pour entrer dans l'essai),
les produits utilisés,
le lieu et la durée de l'essai,
les procédures à suivre et réglementations à respecter.
les modalités pratiques du déroulement (fréquence des consultations de suivi, examens de laboratoire à réaliser, types de tests qu'auront à subir les participants et leur rythme),
une note d'information éclairée du patient qui détaille l'essai.
les critères d'évaluation qui reposent sur des mesures fiables, reproductibles,
la puissance et les tests statistiques,
les méthodes d'analyse des résultats.

Qu’est-ce qu’un essai contrôlé ? randomisé ? ouvert ? en double aveugle ?

Qu’est-ce qu’un essai contrôlé ? randomisé ? ouvert ? en double aveugle ?

Un essai contrôlé est essai dans lequel il existe un groupe contrôle, constituant un comparatif de référence. Le groupe contrôle représente ce qui se passe en l'absence d'administration du produit ou de l’intervention testé(e), en présence d’une substance inactive (placebo) ou en présence du traitement actuel de référence auquel le nouveau traitement souhaite éventuellement se substituer. Le groupe contrôle permet de juger de l’équivalence ou de la supériorité d’efficacité de l’intervention testée.
Un essai randomisé est un essai dans lequel les malades ou les « volontaires sains » sont tirés au sort (randomisation, de l’anglais random : aléatoire) avant d’être répartis en différents groupes (on parle également de « bras ») et traités soit avec des doses différentes d’un même médicament soit pour recevoir un placebo. Le tirage au sort est essentiel pour éliminer tout biais de sélection.
Un essai en ouvert est un essai dans lequel les médecins et les malades savent qui reçoit le traitement. C’est inévitable pour des essais au cours desquels s’effectuent par exemple des opérations (biopsies musculaires, prélèvement de moelle osseuse…).
Un essai en double aveugle est un essai dans lequel ni les médecins, ni les malades ne savent qui reçoit le traitement. Le but du double insu est de faire en sorte que les patients comme les médecins se comportent de la même façon dans les groupes, aient les mêmes attentes et espoirs pour éliminer tout biais inconscient.

Qu'est-ce qu'un placebo ?

Qu'est-ce qu'un placebo ?

Un placebo (du latin « je plairai ») est une forme pharmaceutique ne renfermant pas de principe pharmacologiquement actif, mais qui ressemble en tous points au produit testé. Il est présenté au participant comme « efficace » alors qu'il est dénué de principe pharmacologiquement actif. Il est donné avec la même fréquence, pour la même durée et a le même goût, la même couleur que le produit testé. L'administration d'un placebo entraîne « l'effet placebo ». C'est un effet « subjectif » qui correspondant à la confiance qu'a le participant dans les effets potentiels d'un produit. Cet effet est également le résultat de la prise en charge du participant par l'équipe de recherche clinique (médecin, infirmier, pharmacien, etc.). Un patient est dit "placebo-répondeur" lorsque l'intensité de ses symptômes diminue sous l'effet du placebo.
Le placebo dans un essai a deux rôles : assurer la similitude des deux groupes pour réaliser le double insu, et créer les conditions nécessaires à l'apparition de l'effet placebo chez les patients du groupe contrôle dans le but de prendre en compte ce facteur de confusion dans l'analyse finale des résultats.

Quelles sont les différentes phases des essais thérapeutiques ?

Quelles sont les différentes phases des essais thérapeutiques ?

Les essais thérapeutiques sont réalisés selon différentes phases. Chaque phase permet de fournir des réponses spécifiques sur le produit testé.

Phase I : le produit est-il sûr ?
Le produit expérimental est testé chez un petit groupe de personnes pour la première fois pour voir comment il se comporte dans l'organisme. Il a pour but de répondre aux questions suivantes :

Quelle est la dose maximale tolérée (études de tolérance et de toxicité).
Comment est-il assimilé dans l'organisme : administration, diffusion, métabolisme, excrétion (étude de biodisponibilité ou de pharmacocinétique clinique).
Quels en sont les effets secondaires dans ces conditions d'utilisation ?

L'objectif consiste à calculer les quantités appropriées du produit à administrer entraînant des réponses pharmacologiques à efficacité thérapeutique maximale, tout en évitant les risques de toxicité.

Phase II : le produit a-t-il un effet bénéfique ?
Le produit expérimental est proposé à un effectif plus important pour évaluer son efficacité et approfondir les connaissances sur sa tolérance. Elles sont menées sur un petit groupe homogène de patients, avec pour objectif d'étudier l'efficacité du produit et de déterminer la posologie optimale (recherche de la plus petite dose efficace) pour les essais de phase III. Dans les maladies rares telles que les maladies neuromusculaires, les essais s'arrêtent généralement à la phase II pour conclure déjà à une éventuelle efficacité si elle existe.

Phase III : le produit a-t-il un effet thérapeutique sur un plus grand effectif ?
Le produit testé est donné à une grande population pour confirmer son efficacité (ou son efficacité supérieure à un traitement existant), rechercher l'apparition d'éventuels effets secondaires qui seraient passés inaperçus lors des phases précédentes. Le but est de déterminer dans quelles conditions d'utilisation le produit est le plus efficace.
A l'issue de la phase III, la détermination de la tolérance et de l'efficacité du produit permettent d'évaluer son rapport bénéfice/risque. A ce stade, le dossier d'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) est constitué si l'analyse statistique des données recueillies a pu démontrer son efficacité.

Phase IV : phase de pharmacovigilance
Il s'agit d'études post-AMM pour préciser les propriétés du médicament ayant déjà obtenu l'autorisation de commercialisation : risques, bénéfices, conditions d'utilisation optimales.
Ces études sont réalisées après la mise sur le marché du médicament. Elles sont réalisées dans les conditions habituelles d'emploi définies par l'Autorisation de Mise sur le Marché du médicament. Ces essais permettent d'affiner la connaissance du médicament et de mieux évaluer sa place dans la stratégie thérapeutique de la maladie et d'argumenter la révision de l'AMM tous les 5 ans. Elles ne sont jamais terminées.

Quelles sont les contraintes liées à la participation d'un essai ?

Quelles sont les contraintes liées à la participation d'un essai ?

Tout essai clinique comporte des contraintes :

le traitement expérimental pourrait être désagréable ou comporter des effets secondaires graves. Il y a des effets secondaires connus prévisibles (liées aux propriétés pharmacologiques du produit testé) et d'autres non prévisibles ;
le protocole pourrait présenter davantage de contraintes (en termes de temps et d'investissement) qu'un traitement pris en dehors de tout protocole : déplacements au site de l'étude (le patient peut être amené à se déplacer dans un autre centre hospitalier pour suivre l'essai, car les essais thérapeutiques se font dans des services entraînés), davantage de traitements à prendre, séjour(s) en milieu hospitalier ou contraintes d'examens complexes;
les risques ou les effets secondaires du traitement expérimental peuvent être supérieurs, inattendus ou inconnus ;
le nouveau traitement pourrait entraîner des effets secondaires graves ;
le fait de ne pas pouvoir prendre d'autres médicaments (comme condition de la participation à l'essai).
les recommandations à respecter dans certains cas (par exemple : informer le médecin investigateur de la prise de tel ou tel médicament, de la survenue de toute modification de l'état de santé…).

Quelles questions devrais-je poser avant de signer le formulaire de consentement éclairé ?

Quelles questions devrais-je poser avant de signer le formulaire de consentement éclairé ?

Quel produit est à l'étude? À quelles questions espérez-vous répondre avec cet essai ?
Qu'est-ce qui arrivera exactement pendant l'essai? Que dois-je faire pendant l'essai?
Qui est responsable de l'étude? Qui aura accès à l'information personnelle qui me concerne? Comment assure-t-on la protection des renseignements personnels des participants?
Quels sont les avantages potentiels du produit ? Quels en sont les risques et effets secondaires potentiels?
Puis-je obtenir ce produit d'une autre façon si je ne participe pas à l'étude?
Le fait de ne pas vouloir participer à l'étude aura-t-il des répercussions sur les soins et services que je reçois ?
Savoir qui appeler 24h/24 en cas de problème.

Que faudrait-il prendre en compte avant de participer à un essai clinique ?

Que faudrait-il prendre en compte avant de participer à un essai clinique ?

Toute personne souhaitant participer à un essai devrait avoir le plus d'informations possibles relatives à l'essai. Elle ne devrait pas hésiter à poser des questions aux membres de l'équipe de recherche clinique : prise en charge pendant la durée de l'essai, coût de l'essai ; etc.
Les questions qui suivent pourront être utiles au futur participant comme éléments de base de discussion avec l'équipe médicale. Certaines réponses à ces questions figurent dans le formulaire de consentement éclairé.

Quel est l'objectif de l'étude ?
Comment se déroule l'essai ?
Sur quels arguments les investigateurs pensent que le produit testé est efficace ? A-t-il déjà été testé avant ?
Quels sont les types d'examens et produits expérimentaux utilisés dans cet essai ?
Quels sont les risques, effets secondaires et bénéfices escomptés par rapport au traitement existant ?
Dans quelle mesure cet essai va affecter la vie de tous les jours ?
Quelle est la durée de l'essai ?
L'hospitalisation est-elle nécessaire ?
Qui va financer le produit testé ?
Quels sont les types de frais qui sont remboursés ?
Quel type de suivi à long terme a été prévu pour cet essai ?
Comment savoir que le produit testé est efficace ? Les résultats de l'essai seront-ils communiqués ?
Qui sera responsable de la prise en charge du participant à l'essai ?

A qui dois-je m'adresser pour participer à un essai ?

A qui dois-je m'adresser pour participer à un essai ?

Les essais thérapeutiques dans les MNM sont réalisés en milieu hospitalier, dans les centres de consultation multidisciplinaires. Dans une étude multicentrique c'est-à-dire menée dans plusieurs centres, il y a un investigateur par centre supervisé par l'investigateur principal. C'est le médecin de la consultation spécialisée qui jugera, en fonction du dossier médical de chaque patient, s'il est pertinent ou non de lui proposer tel ou tel essai.
Deux cas peuvent se présenter :

le patient est suivi jusqu'à présent dans un des centres participant à l'essai thérapeutique, son médecin traitant est en même temps investigateur de l'essai,
le patient est suivi dans un centre ne participant pas à cet essai thérapeutique.

Dans le deuxième cas, il sera orienté par son médecin traitant vers le centre (le plus proche de son domicile) où va se dérouler l'essai. Le médecin traitant fera alors suivre son dossier médical.
Pour participer à une étude, il faut déjà satisfaire aux conditions du pré-requis :

avoir un diagnostic clinique et génétique précis
être suivi régulièrement au point de vue médical

puis satisfaire aux critères d'inclusion de l'essai.

Est-ce au médecin de décider si je prends la molécule ou le placebo ?

Est-ce au médecin de décider si je prends la molécule ou le placebo ?

Un essai thérapeutique doit répondre à des exigences de rigueur scientifique pour que ses conclusions soient valables. Pour pouvoir comparer en toute objectivité, le choix du produit attribué à chaque participant n'est pas laissé au libre arbitre du médecin investigateur. Il s'effectue par le biais d'un tirage au sort (ou " randomisation "), qu'il s'agisse d'une comparaison entre deux produits, une comparaison de doses ou de méthodes d'administration du produit. Ce tirage au sort est très sophistiqué et repose sur des règles mathématiques intégrées dans des programmes informatiques. Il est indépendant du médecin qui ne peut pas le modifier.

Lot thérapeutique
Le lot thérapeutique définit le numéro du produit administré à chaque participant dans un essai thérapeutique. Des numéros de code remplacent les noms des produits utilisés dans l'essai. Une liste de codage est donc conservée par le promoteur (ou une tierce personne désignée à cet effet) afin de pouvoir connaître, si besoin est, le nom du produit correspondant au numéro de code.
Il existe également des procédures de codage permettant de dissimuler l'identité des patients.

Deux types de randomisation peuvent être pratiqués :

Randomisation centralisée
Le tirage au sort des traitements ou des périodes de traitement est effectué par un centre unique avec lequel l'investigateur doit entrer en contact au fur et à mesure des inclusions, pour connaitre le lot thérapeutique qui doit être administré à un patient donné.

Randomisation décentralisée
Le tirage au sort des produits à administrer ou des périodes de traitement a été effectué a priori par les organisateurs de l'essai. L'investigateur possède une liste des numéros des lots thérapeutiques qu'il doit administrer aux participants en fonction de leur ordre d'inclusion dans l'étude. Dans un processus de randomisation décentralisée, une série d'enveloppes numérotées de 1 à x (enveloppes de codage) est remise à chaque investigateur. Ces numéros correspondent à l'ordre d'inclusion des patients dans l'essai thérapeutique. Chaque enveloppe contient le numéro du lot thérapeutique qui doit être administré à chaque participant de cet essai.

Le tirage au sort est pratiqué pour diverses raisons :

il permet d'objectiver le mieux possible les résultats observés ; il permet de s'assurer que les groupes testés seront composés de façon comparable en termes de répartition du sexe, de l'âge, de la gravité de la maladie et de divers facteurs pouvant affecter le résultat ;
il donne, à toute personne incluse dans l'essai, des chances égales de recevoir soit le produit testé, soit le produit de référence ou le placebo (si le produit est comparé à un placebo) ;
il permet d'éviter que les participants aient des préjugés sur l'effet du produit reçu ;
il permet au médecin d'affecter la personne incluse à un des groupes de l'essai sans que puisse intervenir de facteur affectif de choix ; le médecin ne peut pas chercher à « protéger tel ou tel patient » du placebo (donc sans traitement) ou du produit testé (donc « suspect » ou « supérieur » selon sa subjectivité par rapport au produit de référence).
il permet de constituer des groupes "homogènes" de patients, c'est à dire qui, à leur inclusion dans une étude comparative, ne sont pas significativement différents les uns des autres pour un certain nombre de caractéristiques essentielles précisées dans le protocole.
il permet de garantir la répartition équilibrée entre les groupes de patients de variables susceptibles d'interférer (biais) avec la mesure ou l'analyse des résultats de l'essai.

Qu’est-ce qui se passe pendant un essai clinique ?

Qu’est-ce qui se passe pendant un essai clinique ?

Des bonnes pratiques cliniques codifiées en juillet 1990 imposent des règles très strictes pour la réalisation des essais cliniques, notamment en ce qui concerne la protection des personnes participant aux essais, les responsabilités du promoteur et des investigateurs, le recueil et l'exploitation statistique des données recueillies.
Dans la relation avec le médecin investigateur tout au long de l'essai, le Code de Déontologie stipule que "le médecin qui participe à une recherche biomédicale en tant qu'investigateur doit veiller à ce que la réalisation de l'étude n'altère ni la relation de confiance qui le lie au patient ni la continuité des soins".
Il existe une vraie collaboration entre les participants d'un essai et l'équipe de recherche clinique. En milieu hospitalier, c'est toute l'équipe qui est impliquée : médecins, pharmaciens, infirmiers, psychologues, laborantins, et/ou autres professionnels de santé, etc. Seul le médecin investigateur d'un essai thérapeutique est autorisé à remplir le cahier d'observation, document rassemblant la totalité des informations individuelles relatives à chaque participant de l'essai.
Le respect du protocole, des Bonnes Pratiques Cliniques et des procédures opératoires standards de l'essai est assuré par l'Assistant de Recherche Clinique (ARC) ou moniteur. Les ARC sont normalement recrutés et payés par le promoteur. Ils sont chargés des contrôles de qualité sur les observations et les données rassemblées par les investigateurs.
Les résultats sont régulièrement et scrupuleusement consignés et vérifiés en cours de l'essai par les responsables scientifiques et/ou des observateurs extérieurs.
Le comité scientifique est également chargé du bon déroulement de l'essai. Il peut intervenir, en cas de besoin, dans la décision de poursuivre ou d'arrêter l'essai thérapeutique.

Un système est mis en place pour assurer la qualité d'un essai clinique (fiabilité des résultats, respect de l'éthique). Il comporte :

les contrôles de qualité assurant le respect des BPC (Bonnes Pratiques Cliniques), du protocole et des procédures opératoires standards, réalisés par les ARC du promoteur,
l'audit réalisé par un auditeur désigné par le promoteur afin de s'assurer de la qualité de l'essai, de la fiabilité de ses résultats et du respect au cours de l'essai de l'éthique, de la loi et des règlements en vigueur. Le rapport de l'audit est la propriété du promoteur qui a assuré la charge financière de l'audit.
l'inspection réalisée par des inspecteurs de l'AFSSAPS.

Tous les acteurs impliqués dans l'essai thérapeutique, y compris les contrôleurs de qualité et les auditeurs, sont tenus au respect du secret professionnel.

Quels sont les événements secondaires et événements indésirables ?

Quels sont les événements secondaires et événements indésirables ?

Deux types d'événements indésirables peuvent être observés :

événements indésirables prévisibles, liés aux propriétés pharmacologiques du produit testé,
événements indésirables non attendus, susceptibles d'être observés à toute administration d'un médicament chez une personne donnée.

Les événements indésirables peuvent être des maux de tête, des nausées, une perte de cheveux, des irritations au niveau de la peau ou d'autres problèmes physiques.
Les événements secondaires au produit expérimental doivent être évalués pendant l'essai et à long terme après la fin de l'essai.

Dans tous les cas, il est possible de joindre à tout moment le site de recherche clinique (par un numéro de téléphone en général). Un centre de vigilance, accessible 24h/24 et 7j/7, sait exactement qui prend quoi. En cas de besoin, il est possible de "lever l'aveugle" ou "lever l'anonymat" pour prendre toutes les mesures adaptées.
Mais le fait de "lever l'aveugle" pour un patient conduit le plus souvent à interrompre l'essai chez celui-ci (mais pas obligatoirement les consultations de surveillance éventuellement prévues). L'aveugle ne peut donc être « levé » par simple curiosité (du patient ou du médecin.....).

La loi a prévu l'obligation pour le promoteur de l'essai thérapeutique de souscrire une assurance pour une éventuelle indemnisation en cas de conséquence dommageable non prévue. Chaque réclamation sera étudiée par l'assureur et, en fonction des résultats de l'expertise, une indemnité pourra être versée dont le montant sera fixé d'après le préjudice occasionné.

Combien de temps dure un essai ?

Combien de temps dure un essai ?

La durée de l'essai varie en fonction du type de produit testé, de la réponse du participant : en cas d'intolérance ou de non efficacité, il est bien évident que le participant va " sortir " de l'essai et se verra proposer un autre traitement. En ce qui concerne la durée de l'essai lui-même, il peut se dérouler sur plusieurs mois voire plusieurs années. Parfois, l'essai peut être clôturé de façon anticipée si les résultats intermédiaires sont jugés plus que satisfaisants ou au contraire insuffisants, voire momentanément interrompu si un ou des évènements nécessite(nt) d'être exploré(s) avant la poursuite de l'essai.

Un travail final d'évaluation, quels que soient les résultats, clôturera l'essai pour donner lieu à une publication.

Est-ce qu'un participant peut sortir de l'essai avant qu'il soit terminé ?

Est-ce qu'un participant peut sortir de l'essai avant qu'il soit terminé ?

Tout participant peut sortir de l'étude à n'importe quel moment de l'essai. En se retirant de l'étude, le participant devrait informer l'équipe de recherche clinique du motif de sa décision. Un participant dont l'investigateur n'a plus de nouvelles est dénommé « perdu de vue ». Plus le nombre de patients perdus de vue dans un essai est important, plus l'imprécision est grande sur les résultats de l'essai.

Peut-on refuser d'y participer et continuer d'être suivi ?

Peut-on refuser d'y participer et continuer d'être suivi ?

Aucun patient ne peut être inclus dans un essai clinique à son insu. C’est pour cela qu’avant toute inclusion, la personne doit donner son accord pour participer à la recherche, en ayant compris les enjeux (l’essai permet de faire avancer la science et d'aboutir à des progrès pour soi-même et/ou pour les autres), et notamment les risques et les contraintes qu’elle aura à subir.

Choisir de participer à un essai est un choix personnel. En effet, par définition, le produit testé n’est pas complètement connu. Est-il vraiment efficace (plus efficace que le traitement reçu en dehors de l'essai, ou attribution du placebo après tirage au sort) ? Entraîne-t-il des "risques" particuliers ? Chaque patient est libre de refuser de participer à un essai. Le médecin a le devoir de n’exercer aucune pression et de tenir compte de la vulnérabilité du patient, en lui laissant toute liberté de refuser de participer à l'essai ou d'en sortir à tout moment, sans que la qualité de son traitement et de sa prise en charge ni celle de la relation médecin-malade soient altérées.

Puis-je continuer mon traitement et participer à un essai ?

Puis-je continuer mon traitement et participer à un essai ?

Tout participant à un essai thérapeutique a toujours accès, à tout moment, aux traitements habituellement utilisés. Il est important de signaler au médecin investigateur toute nouvelle prise de médicament.

Pour quelles raisons mon médecin refuse que j'y participe ?

Pour quelles raisons mon médecin refuse que j'y participe ?

Chaque essai thérapeutique est caractéristique d’une population spécifique. Une visite médicale et des examens de laboratoire sont effectués avant l’inclusion. Chaque essai recrute uniquement des personnes qui présentent un "profil" assez similaire. On parle de "critères d'inclusion". Ainsi il existe des critères d'inclusion sur l'âge, le stade de la maladie, etc. Les critères prédéfinis pour l’essai sont souvent assez stricts. Par exemple, certains médicaments pris par le patient peuvent être incompatibles avec ceux de l’essai.

Pour participer à un essai, les patients doivent répondre à des critères très précis. Ceci permet de sélectionner les sujets pour lesquels le produit étudié sera le mieux adapté, et d'exclure ceux pour lesquels ce produit est contre-indiqué. Le respect de ces critères permet la constitution de groupes homogènes de participants, recevant le produit testé ou le produit de référence (ou le placebo).

Cette homogénéité entre les groupes est importante pour deux raisons. La première afin d'éviter de mettre en doute les résultats d'une étude après constat d'un non respect des critères d'éligibilité entraînant la non comparabilité des groupes étudiés. La seconde repose sur des considérations d'ordre statistique. Dans la mesure où plus la population incluse dans l’essai est homogène, moins la variabilité de la réponse est importante, la probabilité d'obtenir une différence d’efficacité statistiquement significative entre les groupes est augmentée.

Quelles sont les raisons pour lesquelles le médecin décide que j'arrête l'essai ?

Quelles sont les raisons pour lesquelles le médecin décide que j'arrête l'essai ?

Le suivi clinique, médical et biologique dont le participant bénéficie durant l'essai thérapeutique lui assure la plus grande sécurité possible. Comme tout traitement, le produit pris pendant l’essai peut provoquer des effets secondaires plus ou moins marqués (maux de tête, troubles digestifs, réaction allergique...). Certains peuvent provoquer exceptionnellement des troubles graves, voire des décès. Si des effets secondaires à cause du produit évalué ont été observés pendant l’essai, il peut être proposé au participant de réduire les doses ou d’arrêter de prendre le produit testé, ce qui ne signifie pas pour autant la sortie de l’essai, ni la fin du suivi. La responsabilité du médecin reste engagée.

Puis-je interrompre un essai pour participer à un autre ?

Puis-je interrompre un essai pour participer à un autre ?

Le droit de quitter un essai à tout moment sans que cela nuise à la relation avec le médecin fait partie des droits des participants aux essais cliniques. En effet, selon la loi Huriet, une personne qui a donné son accord pour sa participation reste libre de « revenir sur cet accord », sortant ainsi de l’essai, sans avoir à fournir d’explications et sans préjudice pour son suivi médical. A tout moment, elle a accès aux traitements habituellement utilisés, qu’elle quitte l'essai ou non. Chaque essai thérapeutique a ses propres critères d'inclusion que doit réunir tout patient pour pouvoir y participer (type de maladie, âge, antécédents familiaux, autres traitements reçus...). Par conséquent, toute personne ayant participé à une étude donnée n’a pas obligatoirement les « bons » critères exigés dans une autre étude. Il faut toujours respecter la période nécessaire à l'élimination du produit testé et à la disparition de ses effets, avant de commencer un nouveau traitement. Cette période de « lavage » (wash-out) ou de sevrage thérapeutique est plus ou moins longue en fonction du produit testé. D’autre part, dans le but de protéger les participants à la recherche clinique, un délai minimal d’attente est imposé avant de pouvoir participer, après la fin du protocole, à un autre essai clinique.

Si je n'ai pas été inclus à un essai, puis-je espérer participer à un autre ?

Si je n'ai pas été inclus à un essai, puis-je espérer participer à un autre ?

Chaque essai thérapeutique est conçu pour un objectif précis (démontrer l'efficacité d'un produit donné, évaluer la tolérance pour un autre, etc.). Il comporte des règles spécifiques définissant l'admissibilité des participants qui y seront recrutés. Le fait de ne pas être incluse dans un essai donné ne signifie pas que la personne concernée ne peut pas participer à d'autres types d'essais.
Les critères déterminant qui « peut » participer à un essai thérapeutique sont appelés « critères d'inclusion ». Ils ont pour but de sélectionner des participants :

qui vont vraisemblablement bénéficier de l'effet du produit testé (en fonction de l'attribution par tirage au sort),
ou qui possèdent certaines caractéristiques permettant aux chercheurs de répondre à certaines questions sur l'efficacité du produit testé.

Les critères établissant qui « ne peut pas » participer à un essai clinique sont appelés « critères de non-inclusion ». Ils visent à écarter la participation de personnes qui :

seraient susceptibles de présenter des troubles divers ou effets secondaires suite à l'administration du produit testé,
ou qui possèdent certaines caractéristiques ou conditions qui compliqueront la détermination des effets du produit testé.

Si j'ai un malaise pendant l'essai alors que cela ne faisait pas partie des effets secondaires connus, dois-je le signaler à mon médecin ?

Si j'ai un malaise pendant l'essai alors que cela ne faisait pas partie des effets secondaires connus, dois-je le signaler à mon médecin ?

La survenue d'effets secondaires est suivie de près pendant le traitement et après. Il est important de signaler au médecin investigateur tous les troubles survenus même s'ils paraissent anodins. Cette surveillance peut nécessiter la réalisation d'examens complémentaires pour vérifier le fonctionnement de tel ou tel organe (des prises de sang, analyses d'urine, etc...).

Quand sont donnés les résultats de l'essai et comment sont analysées les données?

Quand sont donnés les résultats de l'essai et comment sont analysées les données?

L'essai est prévu pour une durée déterminée à l'avance, et au cours d'une visite de fin d'essai, la personne participant à l'étude est informée de l'arrêt du traitement tel qu'il était défini dans le protocole. Il faut le plus souvent plusieurs semaines ou plusieurs mois de plus (par rapport à cette visite de fin d'essai) pour que chaque personne ayant participé à l'étude, atteigne la durée de traitement prévue par le protocole. Ce n'est qu'une fois que la dernière personne entrée dans l'essai a achevé sa période de traitement que les données peuvent être analysées.

L'analyse finale de l'essai est de type statistique. Elle porte sur toutes les données recueillies au cours de la phase d'investigation. Elle a pour but de déterminer, selon des calculs statistiques précis, si les résultats obtenus avec le produit testé sont liés au hasard ou au produit lui-même.
En général, les résultats de l'analyse seront publiés ultérieurement dans une revue médicale référencée au niveau international.

Saisie des données
Les données recueillies lors d'un essai thérapeutique dans les cahiers d'observation sont enregistrées dans un programme informatique
On parle de double saisie lorsque les mêmes données sont "saisies" par deux personnes indépendamment l'une de l'autre. La double saisie permet, en comparant les deux saisies, de détecter les éventuelles erreurs survenues au cours de la saisie des données.

Lecture en aveugle
La personne chargée de l'analyse de résultats d'un essai ne connaît pas le groupe de traitement des participants à l'essai dont elle analyse les paramètres.

A la fin de l'essai, pourrais-je savoir quelle substance je prenais ?

A la fin de l'essai, pourrais-je savoir quelle substance je prenais ?

A la fin de l'essai, c'est au moment de l'analyse des données que l'aveugle sera levé pour le médecin investigateur. Il pourra alors informer ce que le participant a pris.

Combien de temps dois-je attendre avant de participer à un autre essai ?

Combien de temps dois-je attendre avant de participer à un autre essai ?

Il faut toujours respecter la période nécessaire à l'élimination du produit testé et à la disparition de ses effets, avant de commencer un nouveau traitement. Cette période de « lavage » (wash-out) ou de sevrage thérapeutique est plus ou moins longue en fonction du produit testé.

D'autre part, dans le but de protéger les participants à la recherche clinique, un délai minimal d'attente est imposé avant de pouvoir participer, après la fin du protocole, à un autre essai clinique. La durée de cette période d'attente est variable selon la nature de l'essai.

Est-ce que je peux bénéficier du produit testé à la fin de l'essai ?

Est-ce que je peux bénéficier du produit testé à la fin de l'essai ?

Si le produit a de bonnes chances d'être rapidement commercialisé en France (suite à de bons résultats recueillis dans les essais thérapeutiques), l'Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé (AFSSAPS) définit souvent une Autorisation Temporaire d'Utilisation (dite ATU de cohorte) pour rendre accessible ce nouveau traitement aux personnes qui en ont le plus besoin.
On distingue deux types d'ATU :

les ATU nominatives accordées au cas par cas pour un malade donné
les ATU de cohorte accordées à des groupes de malades souffrant d'une maladie particulière.

Qu’est-ce que l’Afssaps et l’Ema ?

Qu’est-ce que l’Afssaps et l’Ema ?

L’Afssaps pour Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé et l’EMA pour European Medicines Agency (Agence européenne du médicament) sont les deux autorités sanitaires dont dépendent les traitements et dispositifs médicaux en France. Elles ont pour mission de garantir que l'évaluation et le contrôle des produits de santé (dont les médicaments mais aussi les produits de thérapie génique et cellulaire, par exemple, ou les organes, tissus et cellules) soient menés en toute indépendance et avec une rigueur scientifique irréprochable.
Lorsqu’un traitement présente un bon rapport bénéfice/risque, ce sont elles qui accordent l’autorisation de mise sur le marché. Lorsqu'un produit semble présenter un danger pour la santé, dans ses conditions normales d'emploi, elles peuvent suspendre, restreindre ou interdire toute activité portant sur ce produit, en fixant des conditions particulières d'utilisation.