Les essais thérapeutiques dans les MNM sont réalisés en milieu hospitalier, dans les centres de consultation multidisciplinaires. Dans une étude multicentrique c'est-à-dire menée dans plusieurs centres, il y a un investigateur par centre supervisé par l'investigateur principal. C'est le médecin de la consultation spécialisée qui jugera, en fonction du dossier médical de chaque patient, s'il est pertinent ou non de lui proposer tel ou tel essai.
Deux cas peuvent se présenter :
  • le patient est suivi jusqu'à présent dans un des centres participant à l'essai thérapeutique, son médecin traitant est en même temps investigateur de l'essai,
  • le patient est suivi dans un centre ne participant pas à cet essai thérapeutique.
Dans le deuxième cas, il sera orienté par son médecin traitant vers le centre (le plus proche de son domicile) où va se dérouler l'essai. Le médecin traitant fera alors suivre son dossier médical.
Pour participer à une étude, il faut déjà satisfaire aux conditions du pré-requis :
  • avoir un diagnostic clinique et génétique précis
  • être suivi régulièrement au point de vue médical
puis satisfaire aux critères d'inclusion de l'essai.
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