Le suivi clinique, médical et biologique dont le participant bénéficie durant l'essai thérapeutique lui assure la plus grande sécurité possible. Comme tout traitement, le produit pris pendant l’essai peut provoquer des effets secondaires plus ou moins marqués (maux de tête, troubles digestifs, réaction allergique...). Certains peuvent provoquer exceptionnellement des troubles graves, voire des décès. Si des effets secondaires à cause du produit évalué ont été observés pendant l’essai, il peut être proposé au participant de réduire les doses ou d’arrêter de prendre le produit testé, ce qui ne signifie pas pour autant la sortie de l’essai, ni la fin du suivi. La responsabilité du médecin reste engagée.