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Depuis le premier Téléthon, l’AFM mène son combat avec la conviction que seule une concentration des moyens permet d’obtenir des résultats significatifs. Elle a mis en place une stratégie payante qui a bénéficié à l’ensemble des maladies génétiques, des maladies rares et même des maladies plus fréquentes.

L’AFM soutient ainsi 70 % de la recherche sur les maladies rares en France. Les dons du Téléthon sont indispensables à la poursuite des essais thérapeutiques sur les maladies rares.
Grâce à la mobilisation populaire du Téléthon, l’AFM a rendu possible ce qui semblait impossible :
  • les premières cartes du génome humain réalisées par le laboratoire Généthon créé par l’AFM et financé par les dons du Téléthon
  • l'accélération de la découverte des gènes responsables de maladies : une poignée de gènes connus en 1986 et aujourd'hui,  plus de 3000 gènes localisés ou identifiés
  • un meilleur diagnostic et des soins plus adaptés pour les malades ce qui s’est traduit par une amélioration considérable de leur qualité et de leur espérance de vie
  • l’adoption d’une réglementation européenne sur les médicaments orphelins : aujourd’hui, 58 médicaments orphelins ont une Autorisation de Mise sur le Marché européenne, avec une indication dans 90 maladies rares
  • 3 centres de recherche à la pointe dans leur domaine : le laboratoire Généthon pour la thérapie génique des maladies rares ; l’Institut de Myologie pour le muscle et ses maladies et I-stem pour les cellules souches
  • l'émergence de thérapies nouvelles qui ont démontré leur efficacité pour des premiers malades et qui donnent à la médecine de nouveaux outils, de nouvelles approches pour combattre l’ensemble des maladies
    > Voir les vidéos des premiers succès thérapeutiques
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