Les essais sur les Maladies Rares



Les essais sur les Maladies Rares
Au total, la moitié des essais soutenus par l’AFM concerne des maladies rares non neuromusculaires. Chacun de ces essais est stratégique car il contribuera à faire avancer la mise au point de thérapies pour d’autres maladies.

Certaines maladies rares comme les déficits immunitaires, les maladies de la rétine, de la peau ou du système nerveux central, parce qu'elles nécessitent une intervention localisée (moelle osseuse, rétine...), permettent de progresser plus rapidement sur les problématiques scientifiques (immunologie, vectorologie...), réglementaires ou de production... et d'obtenir des premiers résultats concrets démontrant l'efficacité des thérapies innovantes.

Essais de thérapie génique :

Essais de thérapie cellulaire :

Essais de pharmacologie :


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