Généthon Bioprod : une exception française - 1 articles dans ce dossier

Généthon Bioprod va démarrer prochainement la production à grande échelle de médicaments de thérapie génique, des traitements révolutionnaires qui utilisent des gènes-médicaments pour traiter les patients atteints de maladies rares. Ce centre est le plus important au monde dans ce domaine.

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Vous soutenez la recherche médicale

Financé à 90% par vos dons, Généthon est l’un des leaders internationaux de la thérapie génique. Depuis sa création en 1990, le laboratoire de l'AFM-Téléthon s’est illustré par sa capacité à évoluer et à s’adapter à chaque nouvelle étape sur le chemin du médicament.

Ses chercheurs ont ainsi réalisé les premières cartes du génome humain et contribué à la découverte des gènes responsables de centaines de maladies. Aujourd'hui, le laboratoire mène des essais cliniques, notamment pour des déficits immunitaires. L’exemple le plus récent est l'essai pour le syndrome de Wiskott-Aldrich qui a bénéficié à Jonathan. « Mes douleurs se sont estompées, j’arrive même à faire de nouveau un peu de vélo, de la patinette et à marcher sur d’assez longues distances ».

En 2012, Généthon a reçu le Prix Galien France pour ses traitements innovants pour les maladies rares. Considéré comme le prix Nobel de la recherche pharmaceutique, cette récompense a été décernée pour la première fois, à un laboratoire créé par une association de malades et à but non lucratif.

« Les donateurs peuvent être extrêmement fiers de ce prix qui conforte Généthon dans son rôle de leader mondial dans le domaine de la thérapie génique » - Fréderic Revah, directeur général de Généthon.

Participez à la médecine de demain

Pour lancer la production de traitements de thérapie génique à grande échelle, nous avons besoin de votre soutien. Soutenir Généthon Bioprod, c’est compléter l’équipement existant et permettre le lancement dès 2013, de plusieurs essais pour de nouvelles maladies rares :

• Maladies du système immunitaire. Démarrage dans 4 pays européens d’un nouvel essai international pour la granulomatose septique chronique, un déficit immunitaire héréditaire très invalidant pour les formes les plus graves.

• Maladies de la vision. Démarrage d’un essai de thérapie génique pour la neuropathie optique de Leber, en collaboration avec l’Institut de la Vision à Paris. Cette maladie rare se traduit par une dégénérescence du nerf optique et une perte brutale de la vue à l’âge adulte.

• Maladies du sang. Production de lots de gènes - médicaments pour une équipe espagnole lançant un essai de thérapie génique pour une maladie génétique rare des globules rouges, l’anémie de Fanconi.

• Maladies neuromusculaires. Dépôt d’une demande d’autorisation pour un essai de thérapie génique par saut d'exon pour la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des myopathies de l’enfant.

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Votre soutien est indispensable pour démarrer ses essais thérapeutiques et poursuivre l’équipement de Généthon Bioprod. Nous n’avons pas le droit de nous arrêter à mi-chemin alors que les résultats sont là... En 2013, nous avons besoin de votre soutien !