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Myopathie de Duchenne essai du PRO045

Evaluer une molécule induisant le saut de l’exon 45 du gène de la DMD

Un essai international de phase IIb en ouvert qui permettra de définir la dose de PRO045 pertinente pour l’essai puis de l’évaluer durant 11 mois.

Démarré en janvier 2013, cet essai international de phase IIb en ouvert évaluant le PRO045 (BMN045) est en cours. Les recrutements sont terminés. Il devrait s'achever en juillet 2016.

Objectif de l’essai

Cet essai international de phase IIb en ouvert a pour but d’évaluer l’innocuité, la tolérance, le comportement dans l’organisme et l’efficacité de plusieurs doses de PRO045 chez 45 enfants de 5 à 18 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, encore marchants, durant 11 mois.

Préalable

Le PRO045 (BMN045) est un oligonucléotide anti-sens synthétique capable d’induire le saut de l’exon 45 du gène de la DMD, pour permettre la fabrication d’une dystrophine plus courte mais fonctionnelle.

Qui est concerné ?

Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (diagnostic clinique et moléculaire) dont l’anomalie génétique peut répondre au saut de l’exon 45, âgés d’au moins 5 ans et capables de marcher au moins 230 mètres au test de 6 minutes de marche, cette distance étant maintenue à 80 % minimum lors des 3 visites précédant la première administration de produit. Ces garçons doivent avoir été traités par les glucocorticoïdes pendant au moins 6 mois avant la première administration du PRO045.

Comment se déroule l’essai ?

Durant tout l’essai, chaque patient reçoit une injection de PRO045 par semaine.
L’essai comprend deux phases successives :
- la première, d’une durée de 12 semaines, permet de déterminer la dose de PRO045 la mieux adaptée (phase d’escalade de dose) ;
- la seconde période évalue l’action de cette dose déterminée durant 48 semaines.
Des visites régulières au centre investigateur permettent d’évaluer les différents paramètres associés aux critères de l’essai : évaluation de la distance parcourue en 6 minutes (test de 6 minutes de marche - critère principal), mesure  de la fonction motrice et de la force musculaire, mesure de l’innocuité, du comportement du produit dans l’organisme...

Où l’essai a-t-il lieu ?

Cet essai international multicentrique se déroule dans plusieurs pays d’Europe : France (un centre investigateur à Paris - Institut de Myologie), Belgique, Italie, Pays-Bas, Grande-Bretagne.

Qui est promoteur de l’essai ?

Le laboratoire pharmaceutique BioMarin pharmaceutical ( anciennement Prosensa therapeutics)

Où se renseigner sur l’essai ?

• Auprès de votre Consultation spécialisée dans les maladies neuromusculaires
• Auprès du Service régional AFM-Téléthon de votre région
• Sur le site internet ClinicalTrials.gov : NCT01826474 (en anglais)

Publié le : 30/05/2016