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Myopathie de Duchenne essai du riméporide

Evaluer la tolérance du riméporide dans la DMD

Cet essai de phase Ib en ouvert permettra de savoir si le riméporide est bien toléré et sans danger chez des enfants âgés de 6 à 14 ans et atteints de DMD.

Démarré en novembre 2015, cet essai international du riméporide de phase Ib en ouvert, d'une durée totale de 15 mois, est actuellement en cours. 

Objectif de l’essai

Évaluer la tolérance, l’innocuité et le devenir dans l’organisme au cours du temps (pharmacocinétique) de doses croissantes de riméporide, chez 20 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Un objectif secondaire est de suivre les biomarqueurs de la maladie après 4 semaines de traitement.

Préalable

Dans la myopathie de Duchenne, on observe une accumulation de calcium et de sodium dans les fibres musculaires et cardiaques. Le riméporide est un inhibiteur sélectif du transporteur sodium/proton NHE-1, initialement développé dans l’insuffisance cardiaque chronique.
Dans des modèles animaux de dystrophie musculaire, le riméporide a montré des effets  bénéfiques encourageants cardioprotecteurs, anti-fibrotiques et anti-inflammatoires. Chez des adultes volontaires sains, plusieurs études ont montré qu’un traitement oral par riméporide était bien toléré. 

Qui est concerné ?

Les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgées de 6 à 14 ans, capables de marcher au moins 75m. Les participants doivent recevoir un traitement corticoïde stable depuis au moins 6 mois avant la 1ère prise de riméporide.

Comment se déroule l’essai ?

Cet essai d’escalade de dose en ouvert évalue successivement 4 doses de riméporide, entre 50 mg et 300 mg, durant 4 semaines de traitement, au travers de 4 groupes de 5 participants. La dose quotidienne de riméporide est administrée en 3 prises orales. Un comité scientifique donne son accord pour évaluer la dose suivante au vu des résultats d’innocuité de la dose précédente. La partie clinique pour chaque participant dure 10 semaines au cours desquelles 6 visites à l’hôpital sont prévues. L’essai dure 15 mois au total.

Où l’essai a-t-il lieu ?

  • Cet essai international multicentrique se déroule en France, Italie, Angleterre, et Espagne.
  • En France, l'essai se déroule dans un seul centre investigateur : l’Institut I-Motion à l’hôpital Trousseau. Contact : Unité Essais cliniques pédiatriques - Institut I-Motion : + 33 (0)1 71 73 80 42

Qui est promoteur de l’essai ?

La Fondation Esperare est promoteur de cet essai.

Où se renseigner sur l’essai ?

Publié le : 30/05/2016

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