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Myopathie de Duchenne et inhibiteur de la phosphodiestérase 5

Un essai international de phase III

Évaluer les propriétés vasodilatatrices d’un inhibiteur de la phosphodiesterase 5 dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

Cet essai de phase III, en double aveugle contre placebo, a démarré en septembre 2013 et devait se poursuivre jusqu’en novembre 2016. Il a été arrêté car les résultats préliminaires ne montrent pas d'efficacité du produit. Une analyse plus approfondie des résultats est en cours.

Objectif de l’essai

Évaluer l’innocuité et l’efficacité de deux doses (0,3 et 0,6 mg/kg/jour) d'un inhibiteur de la phosphodiesterase 5 sur la préservation de la marche, chez 306 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, âgés de 7 à 14 ans et ambulants, pendant 48 semaines.

Préalable

Le médicament à l’étude est une molécule qui favorise la dilatation des vaisseaux sanguins.
Dans les muscles des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne, la vasodilatation se fait moins bien, notamment en raison du déficit en oxyde nitrique NO lié à l’absence de dystrophine.

Les effets d’une dose unique du médicament à l’étude sur le débit sanguin musculaire d'effort chez 8 hommes atteints de myopathie de Becker, âgés de 18 à 55 ans, ambulants et sans problème cardiaque, ont été publiés en novembre 2012.

Qui est concerné ?

  • Des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, confirmée par un diagnostic clinique et moléculaire, âgés de 7 à 14 ans,
  • ayant reçu des glucocorticoïdes durant au moins 6 mois avant le début de l’étude,
  • avec un fonctionnement cardiaque correct et une capacité de marche relativement stable.

Comment se déroule l’essai ?

  • Cet essai étudie deux doses du médicament à l’étude : 0,3 mg/kg/jour et 0,6 mg/kg/jour, en comparaison avec un placebo (un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif).
  • C'est une étude en double aveugle, c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le participant ne sait quel produit chacun des participants reçoit le médicament à l’ étude ou placebo.
  • Le produit (le médicament testé ou le placebo) est pris oralement, sous forme de comprimé, une fois par jour, pendant 48 semaines.
  • À l’issue de ces 48 semaines, l’essai se poursuit en ouvert, c’est-à-dire que tous les participants reçoivent le médicament à l’étude.
  • Durant tout l’essai, l’efficacité du médicament à l’étude ainsi que son innocuité et son comportement dans l’organisme (pharmacocinétique) sont évalués au cours de visites au centre investigateur :
    En début et en fin d’essai, la capacité à la marche est évaluée grâce au test de 6 minutes de marche, ainsi que la fonction motrice. D’autres examens médicaux sont pratiqués (prise de sang, prélèvements urinaires…) pour s’assurer que le produit n’est pas néfaste pour l’organisme et pour vérifier son élimination.

Où l’essai a-t-il lieu ?

  • Cet essai international multicentrique se déroule dans une quinzaine de pays (France, Belgique, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Espagne, Russie, Turquie, États-unis, Canada, Argentine…)
  • En France, l'essai se déroule dans 2 centres investigateurs : Le CHU Hotel Dieu à Nantes et le CHU d'Angers.
  • Promoteur de l’essai : Laboratoire pharmaceutique Eli Lilly.

Où se renseigner sur l’essai ?

Publié le : 26/02/2016