Succès du traitement par bézafibrate chez les patients déficients pour CPT2

Dans un article publié en juin 2010, une équipe française a évalué l’efficacité d’un traitement par bézafibrate, chez 6 patients déficients en CPT2. Le traitement par bézafibrate (3 comprimés de 200 mg par jour) a été initialement administré pendant 6 mois, puis a été prolongé, à la demande des patients, à 36 mois. Une amélioration clinique marquée a été noté pour 5 des patients : la fréquence, la durée et l’intensité des épisodes de myalgie ont significativement diminué dès le premier mois de traitement. Le sixième patient a présenté un effet thérapeutique modéré. Au bout de 6 mois de traitement par bézafibrate, ces patients qui n’avaient pas exercé d’activités sportives depuis 6 à 10 ans, ont pu courir pendant 20 minutes plusieurs fois par semaine voire monter et descendre 2 étages 20 fois par jour. Au bout de 36 mois de traitement, les améliorations cliniques ont persisté et se sont stabilisées. Les accès de rhabdomyolyse, sils ont persisté pour la plupart des patient, sont devenues plus rares (une à deux par an). Aucun effet indésirable du bézafibrate n’a été signalé pendant les 3 ans de traitement. Ces résultats suggèrent un effet thérapeutique du bézafibrate dans les formes musculaires de déficit en CPT2, à confirmer par des études à plus grande échelle.

Long-Term Follow-Up of Bezafibrate Treatment in Patients With the Myopathic Form of Carnitine Palmitoyltransferase 2 Deficiency.

Bonnefont JP, Bastin J, Laforêt P, Aubey F, Mogenet A, Romano S, Ricquier D, Gobin-Limballe S, Vassault A, Behin A, Eymard B, Bresson JL, Djouadi F.
Clin Pharmacol Ther., 2010, 88(1) : 101-08.