Recrutement terminé pour l'essai de pléothérapie dans la CMT-1A : l'essai continue


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Les 80 participants nécessaires à l'essai ont été recrutés en moins d'un an, grâce à l'engagement fort des patients, des cliniciens et des associations (AFM et CMT-France) dans la recherche d'un traitement contre cette maladie.
03/11/2011

Basé sur le concept de la Pléothérapie™ proposé par la SAS Pharnext, cet essai clinique de phase II, randomisé en double aveugle contre placebo, évalue la sécurité et la tolérance d'un candidat médicament appelé PXT3003. Le PXT3003 est composé d'une association, à faibles doses, de deux médicaments déjà commercialisés.

Durant l'essai qui se déroule actuellement dans six centres en France (CHU la Timone à Marseille, CHRU de Lille, CHU de Limoges, CHU de Lyon-Sud, CHU de Nantes - Hôtel Dieu, CHU Pitié-Salpêtrière à Paris), le produit (PXT3003 ou son placebo) est administré à chacun des 80 patients inclus pendant douze mois.

Une fois que tous les participants auront terminé leur traitement, l'analyse des résultats de l'essai pourra débuter. Les résultats préliminaires sont attendus pour décembre 2012.

Des informations complémentaires sur cet essai sont aussi disponibles :

- sur le site de l'association CMT-France ;

- sur le site de Pharnext (site en anglais).

L’espace communautaire

Les news de la communauté

  • Forum : Maladies

    par Mariepaule F.

    Maman d’enfant myopathe mais diagnostique non précis

    Je m’adresse à tous les parents qui comme nous sommes toujours en attente d’un diagnostique précis. Tant que nous ne connaissons pas le diagnostique, nous n’aurons aucune certitude sur l’avenir.

    Même si nous pouvons nous estimer relativement chanceux car notre fils étant atteint d’une myopathie congénitale non ...

    3 réponses - le 06 Décembre 2011

  • VIDEO : Notre bébé soutien le Téléthon

    par Silia O.

    Notre bébé soutien le Téléthon

    03-12-2011 | Lieu , Hérault | Publié à 21h12 | Durée 47s | 0 commentaires | Téléthon

  • Maladies

    par Gwenaelle S.

    Bonjour je suis maman d'un petit garcon de 6ans et demi et nous venons d'apprendre qu'il est myopathe, j'aimerai pouvoir communiquer avec des parents d'enfants myopathe ainsi que des adultes, je me pose beaucoup de questions sur l'évolution de la myopathie de duchenne, en vous remerciant d'avance de vos réponse.

    8 réponses - le 07 Mars 2012

  • Maladies

    par Catherine H.

    Bonjour
    nous venons d'apprendre que notre dernier fils Ghyslain était atteint de la DMD.
    Ghyslain vient d'avoir 2 ans, y a t-il des parents dont le dépistage de la maladie s'est faite très tôt? l'évolution est-elle plus lente.?

    merci de vos réponses

    7 réponses - le 05 Décembre 2011

  • Maladies

    par Mariepaule F.

    Maman d’enfant myopathe mais diagnostique non précis

    Je m’adresse à tous les parents qui comme nous sommes toujours en attente d’un diagnostique précis. Tant que nous ne connaissons pas le diagnostique, nous n’aurons aucune certitude sur l’avenir.

    Même si nous pouvons nous estimer relativement chanceux car notre fils étant atteint d’une myopathie congénitale non ...

    3 réponses - le 06 Décembre 2011

  • Maladies

    par Fanny T.

    Bonjour à tous,
    Nous sommes des élèves de première S, ayant choisit pour sujet de TPE "Comment expliquer au vue des avancées scientifiques prometteuses que l'on ne puisse pas véritablement guérir la myopathie de Duchenne ?". Nous avons déjà fait de nombreuses recherches, principalement pour trouver des contacts, en vain ...
    Par conséquent, ayant pris du retard sur notre travail, nous ...

    5 réponses - le 03 Mars 2011

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