Premier essai clinique dans les dystrophies musculaires congénitales prévu aux USA et au Royaume Uni
En juillet 2007, les laboratoires Santhera Therapeuticals ont obtenu une licence du laboratoire Novartis pour développer l’omigapil dans les dystrophies musculaires congénitales (DMC) et d’autres maladies neuromusculaires. Des recherches pré-cliniques réalisées par Santhera Therapeuticals ont démontré que l’omigapil entraine une diminution de la sévérité des symptômes et une augmentation de la survie de modèles animaux de la DMC. L’étude préclinique réglementaire de l’omigapil dans la DMC en France a été financée par l’AFM.
Un premier essai clinique de l’omigapil dans les DMC a été planifié pour 2012. Plusieurs formes de DMC seront étudiées dans cet essai : des DMC liées à une mutation dans le gène codant le collagène VI (la DMC de type Ullrich, la myopathie de Bethlem ou des phénotypes intermédiaires) et la DMC avec déficit primaire en mérosine (DMC1A).
Il s’agit d’une étude pharmacocinétique, dont le but principal est d’étudier le devenir du produit dans l’organisme et les effets secondaires à court terme afin de déterminer la dose optimale d’omigapil. L’essai sera réalisé dans 2 centres, un aux Etats-Unis et un au Royaume Uni sur un petit nombre de personnes. Elles pourront notamment être contactées via le registre international des dystrophies musculaires congénitales, le CMDIR, si elles y sont inscrites et qu’elles présentent les critères d’inclusion recherchés ; d’où l’importance de s’inscrire au CMDIR, tant pour faciliter l’identification des personnes susceptibles d’être inclus à un essai, que pour collecter des informations sur la maladie, en vue de mieux la comprendre et d’en améliorer le diagnostic et la prise en charge.
Source : Muscular Dystrophy Campaign http://www.muscular-dystrophy.org/research/news/4545
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Forum : Maladies
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Notre bébé soutien le Téléthon
03-12-2011 | Lieu , Hérault | Publié à 21h12 | Durée 47s | 0 commentaires | Téléthon
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Maladies
Bonjour je suis maman d'un petit garcon de 6ans et demi et nous venons d'apprendre qu'il est myopathe, j'aimerai pouvoir communiquer avec des parents d'enfants myopathe ainsi que des adultes, je me pose beaucoup de questions sur l'évolution de la myopathie de duchenne, en vous remerciant d'avance de vos réponse.
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Maladies
Bonjour
nous venons d'apprendre que notre dernier fils Ghyslain était atteint de la DMD.
Ghyslain vient d'avoir 2 ans, y a t-il des parents dont le dépistage de la maladie s'est faite très tôt? l'évolution est-elle plus lente.?
merci de vos réponses
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