Vecteur AAV2.5 et DMD
La thérapie génique est une piste thérapeutique prometteuse dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les vecteurs AAV (virus adéno-associé) sont actuellement les plus utilisés par les chercheurs. Leur taille étant limitée, ils ne peuvent transporter de très grands gènes comme celui de la dystrophine, mais peuvent transporter une forme plus petite et fonctionnelle de la dystrophyne (mini-dystrophine). Une équipe américaine a mis au point un nouveau vecteur, le vecteur AAV2.5 (un mélange d’éléments du vecteur AAV2 et du vecteur AAV1).
Dans un article publié en novembre 2011, cette même équipe a réalisé un essai clinique de phase I, randomisé, contrôlé, en double aveugle, de l’injection du vecteur AAV2.5 transportant la mini-dystrophine. Ils l’ont injecté dans un bras (biceps) de 6 patients atteints de DMD. Dans l’autre bras, ils ont injecté un placebo ou un vecteur AAV2.5 vide (ne transportant donc pas de mini-dystrophine). Les résultats obtenus indiquent que le vecteur AAV2.5 transportant la mini-dystrophine a été détecté chez tous les patients et que le vecteur AAV2.5 est bien toléré.
Phase 1 Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy Using a Translational Optimized AAV Vector.
Bowles DE, McPhee SW, Li C, Gray SJ, Samulski JJ, Camp AS, Li J, Wang B, Monahan PE, Rabinowitz JE, Grieger JC, Govindasamy L, Agbandje-McKenna M, Xiao X, Samulski RJ.
Mol Ther., 2011 (Nov). doi: 10.1038/mt.2011.237.
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Forum : Maladies
Maman d’enfant myopathe mais diagnostique non précis
Je m’adresse à tous les parents qui comme nous sommes toujours en attente d’un diagnostique précis. Tant que nous ne connaissons pas le diagnostique, nous n’aurons aucune certitude sur l’avenir.
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Notre bébé soutien le Téléthon
03-12-2011 | Lieu , Hérault | Publié à 21h12 | Durée 47s | 0 commentaires | Téléthon
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Maladies
Bonjour je suis maman d'un petit garcon de 6ans et demi et nous venons d'apprendre qu'il est myopathe, j'aimerai pouvoir communiquer avec des parents d'enfants myopathe ainsi que des adultes, je me pose beaucoup de questions sur l'évolution de la myopathie de duchenne, en vous remerciant d'avance de vos réponse.
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Maladies
Bonjour
nous venons d'apprendre que notre dernier fils Ghyslain était atteint de la DMD.
Ghyslain vient d'avoir 2 ans, y a t-il des parents dont le dépistage de la maladie s'est faite très tôt? l'évolution est-elle plus lente.?
merci de vos réponses
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Maladies
Bonjour à tous,
Nous sommes des élèves de première S, ayant choisit pour sujet de TPE "Comment expliquer au vue des avancées scientifiques prometteuses que l'on ne puisse pas véritablement guérir la myopathie de Duchenne ?". Nous avons déjà fait de nombreuses recherches, principalement pour trouver des contacts, en vain ...
Par conséquent, ayant pris du retard sur notre travail, nous ...
