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22/05/2012
Les résultats préliminaires de l’essai américain de phase II du traitement par saut d’exon réalisé chez 12 personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne à doses élevées d’eteplirsen sont encourageants.
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21/05/2012
Les résultats d’un essai canadien, soutenu par l’AFM-Téléthon, montrent qu’un traitement de 3 semaines par le méthylphénylate a été efficace et bien toléré chez 17 patients atteints de dystrophie myotonique de type 1.
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10/05/2012
Une équipe de chercheurs coordonnée par Davide Gabellini, à Milan, vient de montrer qu’un défaut de régulation des gènes est la cause d’une des formes les plus répandues de dystrophie musculaire : la dystrophie facio-scapulo humérale (FSHD). Publiés dans la revue Cell, ces travaux ont été soutenus par l’AFM-Téléthon.
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09/05/2012
Une équipe met en évidence l’efficacité de l’injection d’AAV-U7 dans des souris modèles de dystrophie musculaire de Duchenne.
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09/05/2012
L’approche thérapeutique consistant à inhiber le gène DUX4 chez la souris confirme les résultats d’un rétablissement du phénotype normal observé dans les cellules.
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11/04/2012
Le sagramostim et le belimumab, deux nouveaux médicaments agissant sur la réponse immunitaire, vont être testés aux États-Unis dans la myasthénie auto-immune.
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11/04/2012
La banque de données UMD-SMN1 France a été mise en place début 2011 afin de recueillir toutes les données concernant les personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale en France.
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11/04/2012
Une équipe internationale de chercheurs, emmenée par l’Université de Melbourne en Australie, vient de démontrer l’efficacité d’une molécule habituellement utilisée contre le diabète dans l’amélioration de l’espérance de vie de souris modèles de la myopathie de Duchenne. Ces travaux soutenus par l’AFM grâce aux dons du Téléthon viennent d’être publiés dans la revue Nature.
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09/04/2012
Les résultats d’un traitement à long terme dans la myasthénie à anticorps anti-MuSK sont encourageants.
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09/04/2012
Une étude japonaise menée chez 21 patients montre que les causes génétiques de myosite à inclusions ne sont pas exceptionnelles.
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09/04/2012
Une équipe britannique a découvert une nouvelle mutation qui réduit la conductance du canal ionique du récepteur à l’acétylcholine.
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09/04/2012
Une équipe a identifié des mutations dans le gène MEGF10 des cellules satellites entrainant une myopathie congénitale avec minicores.
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09/04/2012
Un article publié en janvier 2012 montre que le traitement de jeunes chiens GRMD par un inhibiteur de la calpaïne dérivé de la leupeptine n’améliore pas la pathologie du muscle.
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09/04/2012
Une équipe britannique met au point une stratégie de thérapie génique prometteuse à base d’un vecteur non viral dans la DMD.
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09/04/2012
Une équipe américaine a développé une approche de thérapie génique efficace chez des souris atteintes de SMA sévère présentant déjà des symptomes.
