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Olesoxime et amyotrophie spinale proximale liée à SMN1

Un essai international de phase II dont les données sont en cours de publication.

Les résultats préliminaires de cet essai de phase II montrent que, sur 2 ans, l’olesoxime préserve la fonction motrice.

Le 29 avril 2014, la société Trophos a annoncé, dans une communication au congrès de l’Académie Américaine de Neurologie, des résultats encourageants de cet essai de phase II de l’olesoxime chez 150 personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale (SMA) de type II et III, âgées de 3 à 25 ans.

Afin de décider d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) de l'olesoxime pour la SMA de type II ou III, les agences règlementaires ont, en mars 2016, demandé à la société Roche (qui a racheté Trophos) de confirmer ces résultats d'efficacité et de sécurité d'utilisation de l'olesoxime.

Outre l’étude en ouvert  en cours pour les personnes ayant participé aux essais de phase Ib et de phase II, le laboratoire Roche prévoit de lancer un essai de phase III  pour conforter ces résultats.

Objectif de l’essai

Évaluer sur 2 ans la tolérance et l’efficacité de l’olesoxime chez 150 personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale (SMA) de type II et III, âgées de 3 à 25 ans.

En préalable à cet essai, des études précliniques chez l'animal avaient montré que l’olesoxime favorise la fonction et la survie des neurones.
Un essai clinique de phase 1b a eu lieu en 2007 et 2008 pour évaluer la tolérance et le devenir dans l'organisme du TRO19622 (olesoxime) chez des enfants et de jeunes adultes atteints de SMA, âgés de 3 à 25 ans. Quatre centres français y ont participé (Garches, Lille, Marseille, Toulouse). Les résultats de cette étude ont montré que le produit était bien toléré.

Résultats préliminaires de l’essai

Le traitement a été bien toléré au cours de 2 années de l’essai.
L’olesoxime préserve la fonction motrice (mesurée par les dimensions D1 et D2 de la Mesure de Fonction Motrice (MFM)) des patients ayant reçu la molécule par rapport à ceux ayant reçu le placebo. Les participants ayant reçu l’olesoxime ont aussi présenté moins de complications associées à la maladie, comme l’infection des voies respiratoires.

Qui était concerné ?

Comment s'est déroulé l'essai ?

  • Un tirage au sort a déterminé qui reçevait l'olesoxime ou le placebo. Un placebo est un produit dont la présentation est identique à celle d'un médicament et qui ne contient pas de principe actif. Dans un essai clinique, un placebo est utilisé pour mesurer l'action du candidat-médicament testé, en comparant les effets du candidat-médicament testé qui contient le principe actif à ceux du placebo.
  • C'est une étude en double aveugle, c'est-à-dire que ni l'équipe médicale, ni le(la) participant(e) ne sait quel produit chacun des participants reçoit (olesoxime ou placebo).
  • Chaque participant a pris l’olesoxime ou le placebo (sous forme liquide) tous les jours pendant 24 mois (2 ans).
  • Au cours de ces 2 ans, ont été réalisés régulièrement des tests musculaires fonctionnels, une mesure de la capacité vitale (tous les 3 mois), un examen électromyographique (tous les 6 mois). Tous les 3 mois, les participants répondent à un questionnaire d'évaluation de la qualité de vie.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

  • C'est un essai multicentrique international, qui s'est déroulé en Belgique, Allemagne, Italie, Pays-Bas, Pologne et Grande-Bretagne et dans six centres français (Bron, Garches, Lille, Marseille, Montpellier, Paris).
  • L'investigateur principal est le Pr Enrico Bertini (Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Rome, Italie).
  • Promoteur de l'essai : Société Trophos

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

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Publié le : 22/04/2016

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