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Progéria : ralentir le vieillissement

Un essai soutenu par l'AFM-Téléthon

Évaluer une association de pravastatine et d'acide zolédronique dans une maladie rare, la progéria

Cette étude, démarrée en octobre 2008, est terminée : le dernier participant inclus dans cet essai a effectué sa dernière visite fin avril 2013. Réalisé à l’Hôpital de la Timone à Marseille, cet essai a inclus 12 patients de 6 pays européens. Les résultats ont été communiqués aux patients lors d’une réunion en mars 2013.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai, soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon, est d'évaluer la tolérance et l’efficacité de l’association pravastatine et acide zolédronique sur le poids, la taille et le métabolisme osseux chez 15 personnes atteintes de progéria, âgées de plus de 3 ans.

Qu'est-ce que la progéria ?

La progéria ou maladie de Hutchinson-Gilford est une maladie du vieillissement accéléré rarissime (environ 20 patients vivants recensés en Europe). C'est une maladie génétique due à une mutation dominante du gène LMNA.
Elle se manifeste par des signes de vieillissement prématuré et accéléré, en particulier cassure de la courbe de croissance, ostéoporose et athérosclérose sévères, avec un décès précoce (en moyenne vers 13 ans) essentiellement par obstruction des vaisseaux coronaires (infarctus du myocarde) ou du cerveau (attaque cérébrale). Aucun traitement efficace n’est disponible à ce jour.
Cet essai a pour objectif de tester l'efficacité de médicaments utilisés chez l'adulte dans le traitement de l'ostéoporose et de l'athérosclérose.

Qui est concerné ?

  • Des personnes atteintes de progéria, âgées de plus de 3 ans, dont le diagnostic a été confirmé par des tests génétiques et pouvant se déplacer régulièrement jusqu'à Marseille (France).
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Pour chaque participant, l'essai dure 2 ans et comporte, outre la visite de sélection (ou de pré-inclusion) et la visite d'inclusion, une visite toutes les 6 semaines le 1er trimestre, puis tous les 3 mois et 6 mois.
  • A chaque visite sont réalisés des examens de surveillance (poids, taille, prélèvement de sang,..) et une perfusion d'acide zolédronique.
  • Chaque participant prend des comprimés de pravastatine tous les jours pendant le durée de l'essai.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai qui se déroule dans un seul centre en France (Marseille).
  • L'investigateur principal de l'essai est le Pr. Nicolas Lévy (Laboratoire de génétique moléculaire, Hôpital de la Timone, Marseille)
  • Promoteur de l'essai : Assistance publique des Hôpitaux de Marseille

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

  • Auprès de l'investigateur principal de l'essai.
Publié le : 17/11/2014