Des experts vous soutiennent, répondent à vos questions et vous orientent.

Maladies neuromusculaires
01 69 47 11 78

Maladies rares
01 56 53 81 36
www.maladiesraresinfo.org

Maladies rares et médicaments orphelins www.orphanet.fr

Les quatre phases d’un essai clinique

Des étapes successives du développement clinique du médicament

Une démarche d’évaluation rigoureuse du candidat médicament chez l’homme sécurisant son utilisation comme traitement.

Un essai clinique (ou thérapeutique) est une expérimentation scientifique au cours de laquelle un traitement est étudié chez l’homme afin d’en évaluer la tolérance et l’efficacité.
Pour obtenir des preuves fiables de la sécurité et de l’efficacité de son utilisation chez l’homme, le candidat médicament est testé au cours d’essais successifs, correspondant à différentes phases. Chaque phase permet de fournir des réponses spécifiques sur le produit testé.

Essai de phase I : le produit est-il sûr ?

Le produit expérimental, le candidat médicament, est testé chez un petit groupe de personnes (le plus souvent des volontaires sains), pour la première fois, dans le but d'étudier comment il se comporte dans l'organisme humain.

L’essai de phase I a pour but de répondre aux questions suivantes :

  • Quelle est la dose maximale tolérée (études de tolérance et de toxicité) ?
  • Comment est-il assimilé dans l'organisme : administration, diffusion, métabolisme, excrétion (étude de biodisponibilité ou de pharmacocinétique clinique) ?
  • Quels en sont les effets secondaires dans ces conditions d'utilisation ?

Essai de phase II : le produit a-t-il un effet bénéfique ?

L’essai de phase II est mené sur un petit groupe homogène de volontaires atteints de la maladie ciblée.

L’objectif est d'étudier l'efficacité du produit, d’approfondir les connaissances sur sa tolérance et de rechercher la plus petite dose efficace pour déterminer la dose optimale pour l’essai de phase suivante (phase III).

Essai de phase III : le produit a-t-il un effet thérapeutique sur un plus grand effectif ?

L’essai de phase III se fait sur une grande population de volontaires atteints de la maladie ciblée.

L’objectif est de confirmer la tolérance (en surveillant l'apparition d'éventuels effets secondaires qui seraient passés inaperçus lors des phases précédentes) et l’efficacité du candidat médicament (en comparant son efficacité à celle d’un placebo ou d’un traitement existant).
Le but est de déterminer dans quelles conditions d'utilisation le produit est le plus efficace.

Ce n’est que si l'analyse statistique des données recueillies a pu démontrer l’efficacité du candidat médicament, qu’un dossier de demande d'Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) est constitué auprès de l’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

Essai de phase IV : phase de pharmacovigilance

L’essai de phase IV est réalisé après la mise sur le marché du médicament. Cette phase de pharmacovigilance se déroule dans les conditions habituelles d'emploi définies par l'Autorisation de Mise sur le Marché du médicament.

L’objectif d’un essai de phase IV est d'affiner la connaissance du médicament (risques, bénéfices, conditions d'utilisation optimales), de mieux évaluer sa place dans la stratégie thérapeutique de la maladie ciblée et d'argumenter la révision de l'AMM tous les 5 ans.
Tant que le médicament est disponible sur le marché, les études de phase IV ne sont jamais terminées.

En savoir plus sur la participation à un essai clinique

Publié le : 26/09/2013

Des repères pour mieux gérer la maladie au quotidien

 

 

Les avancées de la recherche dans les maladies