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Progrès de la recherche

Les avancées réalisées grâce au Téléthon
Depuis le premier Téléthon en 1987, les chercheurs ont accompli des progrès très concrets pour les malades.
Premières victoires contre la maladie

Face aux polémiques, le Téléthon rappelle les espoirs permis par les dons des Français. Depuis 1987, ces financements ont permis à la recherche de faire des progrès très concrets pour les malades.

Loin des polémiques, les progrès continuent ! Grâce à la mobilisation de tous, les dons des français ont permis aux chercheurs de faire des progrès très concrets pour les malades.

  • L’espérance de vie des enfants et des adultes atteints de maladies neuromusculaires comme la myopathie de Duchenne a augmenté de 15 années. Leurs conditions de vie se sont considérablement améliorées.
  • Les progrès de la thérapie génique ont déjà permis de soigner une soixantaine de bébés-bulles à travers le monde.
  • En 2009, deux enfants atteints d’adrénoleucodystrophie, une grave maladie génétique du cerveau, ont été soignés grâce à la thérapie génique mise en œuvre à l’Hôpital Saint-Vincent de Paul.
  • En 2010, c’est une maladie fréquente du sang, la β-thalassémie, qui a été traitée par thérapie génique. Un résultat qui doit se confirmer avec la poursuite de l’essai.
  • En 1986, on ne connaissait l’existence que d’une poignée de gènes. Aujourd’hui plus de 3 000 gènes ont été localisés : 800 d’entre eux ont été identifiés grâce aux cartes du Généthon… Un Centre de recherche directement financé par les dons des Français au Téléthon.
  • En 2013, 34 essais cliniques chez l’Homme en cours ou en préparation, sont financés par les dons du Téléthon.
  • En 2012, plus de 300 projets de recherche ont été soutenus dans le cadre de l'appel d'offre AFM. 19 projets stratégiques sont également financés par l’AFM-Téléthon à hauteur de plus de 0,5 million d'euros par an pendant plus de deux ans. Ces projets sont essentiellement à visée clinique : thérapie génique pour la maladie de Hurler, pharmacologie dans l’amyotrophie spinale ou l’alpha-sarcoglycanopathie, la maladie de Crigler Najar ou concernent des plateformes ou réseaux (criblage pharmacologique, développement des vecteurs non viraux, modélisation des synapses…).

On rappellera également que Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été salué pour l’ensemble de son travail de recherche par un prix scientifique international de tout premier ordre. Le Prix Galien 2012, dont le jury compte 8 prix Nobel, a en effet récompensé les travaux sur la thérapie génique des maladies rares menés par Généthon, dont 90% du financement est assuré par les donateurs. 

Publié le : 01/09/2013