Faîtes un don en ligne
Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)

Faites un don au 3637

Thérapie génique et maladies fréquentes

Des réponses aux messages utilisant les interviews Jacques Testart
Sous le titre « escroquerie Téléthon », certains internautes et blogueurs met en cause la capacité de la recherche génétique à aboutir à des traitements.
Thérapie génique, thérapie cellulaire, pharmacogénétique : l’AFM-Téléthon développe des thérapies nouvelles pour les maladies rares et plus fréquentes.

Sous le titre « escroquerie Téléthon » certains internautes et blogueurs publient des extraits d’interviews dans lesquels Jacques Testart, l’un des pères des bébés éprouvettes, met en cause la capacité de la recherche génétique à aboutir à des traitements. D’autres commentaires opposent le financement de la recherche contre les maladies rares à celui destiné aux maladies fréquentes.

Sur le titre escroquerie Téléthon et le budget de l’Inserm

Le Téléthon recueillerait trop d’argent. On lit ainsi sur certains forums que « leTéléthon rapporte chaque année autant que le budget de fonctionnement de l'Inserm tout entier ». Cette affirmation est fausse.

Si l’on prend l’année 2010 – mais les proportions seraient valables pour les années précédentes - l’Inserm disposait d’un budget de 742,6 millions d’euros (M€). La collecte du Téléthon en 2010 a permis de recueillir un peu plus de 90 M€ de dons, ce qui représente 8 fois moins que le budget de l’Inserm.

Au-delà des chiffres, il est absurde d’insinuer que le Téléthon aurait plus de moyens que l’Inserm. Et encore plus absurde d’opposer l’Inserm et le Téléthon. En réalité, les dons du Téléthon financent de nombreuses équipes de recherche de l’Inserm. De nombreux succès récents témoignent de l’efficacité de ces partenariats. Deux exemples :

  • L’équipe du docteur Aubourg (Inserm / Saint-Vincent de Paul) - que l’AFM-Téléthon soutient depuis plus de 20 ans - a réussi en 2009 à stopper l’évolution d’une grave maladie génétique : l’adrenoleucodystrophie.
  • L’équipe d’I-Stem, (AFM-Téléthon / Inserm) a réussi à recréer un épiderme à partir de cellules souches embryonnaires humaines. Ces progrès pourront trouver des applications dans le traitement de maladies de la peau ou pour les grands brûlés.

Sur la stratégie de l’AFM-Téléthon

Ces résultats valident la stratégie globale d’impulsion de l’AFM-Téléthon : 

  • L’AFM-Téléthon défriche et ouvre des pistes de recherche en concentrant ses moyens sur des maladies rares dites « maladies modèles ». Ce sont des pathologies dont la compréhension des mécanismes permet de trouver des applications pour d’autres maladies.
  • Une fois ces pistes validées, l’AFM-Téléthon noue des partenariats publics et privés avec différentes équipes de recherche. Elles s’engouffrent sur ces nouvelles pistes pour avancer dans la voie d’un traitement clinique propre à chaque maladie.

Sur l’efficacité des thérapies géniques

Toujours dans des commentaires publiés sous le titre « escroquerie Téléthon », certains internautes mettent en doute la capacité de la recherche sur les thérapies géniques à aboutir à des traitements. Ils citent pour appuyer leurs propos certains extraits d’interviews du docteur Testart. En réalité, la recherche en matière de thérapie génique tient ses promesses. Les thérapies géniques ont déjà permis :

  • De traiter des malades atteints de déficit immunitaires héréditaires.
  1. Une soixantaine de bébés-bulles ont été guéris à travers le monde grâce à la thérapie génique depuis 2000.
  2. Un essai clinique de phase I/II se déroule actuellement pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit immunitaire. Cet essai est mené en même temps à Paris (hôpital Necker‐Enfants Malades), Londres (Great Ormond Street Hospital) et Boston (Children’s Hospital).
  3. Un nouvel essai pour la granulomatose chronique héréditaire, un déficit immunitaire rare a démarré en 2013.
  • De traiter un malade atteint de bêta-thalassémie. En 2010, une équipe française a permis à un patient atteint de cette maladie du sang de retrouver une vie normale sans transfusion de sang. (revue Nature 16/09). Ce résultat doit être confirmé chez d’autres malades.
  • De traiter des malades atteints d’adrénoleucodystrophie, une maladie rare du cerveau de l’enfant. La maladie a été stoppée chez 2 enfants atteints de cette maladie génétique du cerveau en novembre 2009.
  • De faire des avancées importantes sur la voie d’un traitement pour l’amaurose Leber (une maladie rare de la vision). Depuis 2011, un essai clinique de phase I/II de thérapie génique dans l’amaurose de Leber se déroule chez l’homme au CHU de Nantes. En 2012, l’équipe d’ophtalmologistes du CHU de Nantes a terminé l'inclusion de la deuxième cohorte : 6 jeunes adultes entre 20 et 40 ans ont été inclus. Les lots de vecteurs utilisés dans cet essai ont été produits par la plateforme Atlantic BIO GMP à Nantes que l’AFM-Téléthon a contribué à créer et cofinance. Le recrutement des patients de la troisième cohorte est en cours.
  • De mener des essais cliniques en Phase III pour tester des traitements contre des maladies cardiovasculaires et certains cancers. Plusieurs dossiers de demande de mise sur le marché de traitements innovants sont en cours d’examen.

Au-delà de ces premiers résultats et des essais en cours

En 2012, un premier médicament de thérapie génique (le glybera) a obtenu une autorisation de mise sur le marché en Europe pour le traitement d’une maladie rare, l’hyperlipidémie familiale.

Le premier essai de thérapie génique a débuté au début des années 90. C’est donc une voie de traitement toute récente à l’échelle de la recherche médicale. À titre de comparaison, les premiers médicaments à base d’anticorps monoclonaux ont mis 25 ans pour émerger. De même, les premiers travaux de recherche sur la transfusion sanguine ou les greffes d’organe avaient également été critiqués en leur temps avant de devenir aujourd’hui des traitements de routine.

En 2012, Généthon, fer de lance mondial de la thérapie génique et financé à 90% par les donateurs de l’AFM Téléthon, a été récompensé par le Prix Galien, un important prix scientifique international décerné par un jury comptant 8 prix Nobel.

Enfin, laisser croire que l’AFM-Téléthon finance exclusivement des recherches liées aux thérapies géniques est faux. D’autres types de recherches, notamment les thérapies cellulaires et pharmacologiques, sont soutenues grâce aux dons du Téléthon.

Sur le Téléthon et des maladies fréquentes comme le paludisme

Toujours dans des web-discussions intitulées « escroquerie téléthon », certains internautes souhaitent que les dons du Téléthon financent la recherche contre d’autres maladies fréquentes.

Une captation des dons du Téléthon au profit de maladies fréquentes serait d’autant plus injuste qu’il existe une spécificité des maladies rares : ces pathologies ont été délaissées par les pouvoirs publics et les laboratoires privés pendant des dizaines d’années. C’est pour cela que les familles de malades ont fait appel à la générosité publique avec le premier Téléthon de 1987. Encore aujourd’hui, ces maladies rares bénéficient de financements publics incommensurablement moins importants que les maladies fréquentes alors qu'elles touchent 5% de la population: 3 millions de personnes en France, 30 millions en Europe.

Paludisme et maladies sous-financées

On le sait : la lutte contre certaines maladies fréquentes qui touchent exclusivement des pays pauvres manque cruellement de moyens. Bill Gates, le président de la Fondation Bill et Melinda Gates qui consacre des fonds à la recherche contre le paludisme, a coutume de dire que l’on « dépense plus pour la recherche contre la calvitie que pour la recherche médicale contre le paludisme. »

On ne peut que déplorer cette situation. Mais pourquoi chercher ces financements en détournant les ressources destinées à la recherche contre les maladies rares ? Pourquoi faudrait-il ôter tout espoir aux patients atteints de maladies rares qui représentent 5% de la population mondiale ? Ce serait ajouter de l’injustice à des situations humaines dramatiques. D’autres pistes de solidarité sont à explorer.

D’autant qu’il n’est pas honnête – comme le font certains commentaires - de faire croire que les 90 M€ du Téléthon suffiraient à vaincre le paludisme : ce sont en réalité 4,9 milliards de dollars qu’il manquait au financement de la lutte contre le paludisme à la fin de l’année 2010.

Plus globalement, on rappellera que les recherches contre les maladies rares profitent à de nombreux programmes de recherches contre des maladies fréquentes. L’ensemble des recherches financées par le Téléthon et menées sur les «maladies modèles» ouvre des pistes thérapeutiques sur des maladies du sang, de la peau, du foie, de la vue, du système immunitaire et du cerveau.

Détourner des fonds destinés à lutter contre les maladies rares pour les affecter à d’autres causes en quête de financements relève d’un projet aussi injuste qu’inacceptable.

D’autres voies plus respectueuses du choix de chaque donateur mais aussi plus conformes à l’esprit de solidarité qui anime l’ensemble du monde caritatif doivent être imaginées.

Publié le : 01/09/2013