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Publié le : 27/02/2018

Amyotrophie spinale liée à SMN1 : publication des résultats de l’essai CHERISH

Les résultats positifs de l’essai CHERISH qui a évalué la tolérance et l’efficacité du nusinersen chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type 2 ou 3, âgés de 2 à 9 ans ont été publiés.

Le numéro du 15 février 2018 du journal The New England Journal of Medicine publie les résultats définitifs de l’essai CHERISH, un essai multicentrique de phase III en double aveugle contre une procédure factice (placebo), de l’injection par voie intrathécale de nusinersen (4 injections sur 9 mois) chez 126 enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type 2 ou 3, âgés de 2 à 9 ans.

La comparaison du groupe des enfants traités par nusinersen au groupe contrôle (ayant reçu une procédure factice sans injection du candidat-médicament) confirme les résultats de l’analyse intermédiaire qui concernaient 80% des 126 participants : au bout de 15 mois (soit 6 mois après la dernière injection), les enfants sous nusinersen ont une amélioration de leur fonction motrice (mesurée par l’échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith, HFMSE) significativement plus importante que celle des enfants du groupe contrôle.
Il y a eu globalement autant d’évènements médicaux intercurrents dans les deux groupes, même si certains (maux de tête, vomissements, douleurs dans la région du point d’injection, fièvre...) ont été un peu plus fréquents dans le groupe sous nusinersen. Cependant, aucun des participants n’a arrêté l’essai à cause de ces évènements.

Les auteurs soulignent que les améliorations des scores fonctionnels moteurs HFMSE les plus importantes ont été observées chez les participants les plus jeunes et ceux qui ont reçu le traitement rapidement après l’apparition des symptômes.

Pour rappel, le nusinersen (ou Spinraza) a obtenu une autorisation de mise sur le marché européenne en juin 2017 ; en attendant sa commercialisation en France, il peut être prescrit et remboursé dans le cadre d’un dispositif « post-ATU ».

 

Sources

- Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy.
Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, Day JW, Campbell C, Connolly AM, Iannaccone ST, Kirschner J, Kuntz NL, Saito K, Shieh PB, Tulinius M, Mazzone ES, Montes J, Bishop KM, Yang Q, Foster R, Gheuens S, Bennett CF, Farwell W, Schneider E, De Vivo DC, Finkel RS; CHERISH Study Group.
N Engl J Med. 2018 Feb 15;378(7):625-635. doi: 10.1056/NEJMoa1710504.
- The New England Journal of Medicine Publishes SPINRAZA® (nusinersen) Phase 3 Study Results in Individuals with Later-Onset Spinal Muscular Atrophy
Communiqué de presse, Biogen & Ionis Pharmaceutical du 14 février 2018.


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